Zolgensma는 SMA의 치료제입니까?

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아니요, Zolgensma(onasemnogene abeparvovec-xioi)는 SMA(척수근위축증)의 치료법이 아닙니다. 또한 치료 전 이미 SMA로 인해 발생한 운동 신경세포의 손상을 되돌릴 수는 없습니다.

손상은 되돌릴 수 없기 때문에 Zolgensma를 사용하여 조기 치료하는 것이 매우 중요합니다. SMA 아동을 대상으로 한 연구에서 Zolgensma는 질병의 진행을 막는 데 도움이 되는 것으로 나타났습니다. 조기 치료는 생존에 필요한 운동 뉴런 세포와 근육 기능을 보존하는 데 도움이 될 수 있습니다.

졸겐스마는 약 1시간이 소요되는 일회성 정맥(IV) 주입으로 치료 센터에서 투여됩니다.

Zolgensma는 다음과 같은 효과가 있는 것으로 나타났습니다.

  • 근력을 향상
  • 영구적인 호흡 지원 없이도 생존율을 높입니다.
  • 성장 능력(연하 기능, 위루관과 같은 비경구 수유 지원이 필요 없고 어린이의 연령에 맞춰 체중 증가를 유지하는 것이 포함됨)

    • Zolgensma는 FDA의 승인을 받았습니다. 2019년 5월에는 생존 운동 뉴런 1(SMN1) 유전자에 SMA 돌연변이가 있는 2세 미만 어린이를 치료할 예정입니다. Zolgensma는 진행성 SMA(예: 사지 완전 마비 또는 영구 인공호흡기 의존성) 아동을 대상으로 연구된 적이 없습니다.

    척수근위축증(SMA)은 다음과 같은 문제를 일으키는 희귀 유전 운동 뉴런 질환입니다. 숨을 쉬고, 머리를 들고, 삼키는 것입니다. SMA가 있는 어린이의 대다수는 호흡 부전(호흡 불능)으로 인해 유아기 이후에 생존하지 못합니다. 가장 심각한 형태의 SMA는 영구적인 호흡 곤란을 겪거나 2세까지 사망할 수 있습니다.

    졸겐스마의 작용 기전은 무엇인가요?

    졸겐스마(onasemnogene abeparvovec-xioi)는 재조합 아데노 관련 바이러스 벡터 기반(AAV9 기반) 유전자 치료제입니다. 이는 AAV9 벡터를 사용하여 SMN1 유전자를 체내로 운반하여 누락되거나 작동하지 않는 SMN1 유전자의 기능을 운동 뉴런 세포로 대체하는 방식으로 작동합니다.

    SMA는 생존 운동의 돌연변이로 인해 발생합니다. SMN(생존 운동 뉴런) 단백질 발현이 낮거나 누락되는 뉴런 1(SMN1) 유전자.

    이것은 안전을 위해 Zolgensma(onasemnogene abeparvovec-xioi)에 대해 알아야 할 모든 정보가 아닙니다. 효과적인 사용을 보장하며 치료에 대해 담당 의사와 상담하는 것을 대신하지 않습니다. 여기에서 Zolgensma에 대한 전체 정보를 검토하고 이 정보와 궁금한 점이 있으면 담당 의사나 기타 의료 서비스 제공자와 논의하세요.

    척수근위축증(SMA)을 치료하는 약물은 무엇입니까?

    SMA 치료에 사용할 수 있는 약물 치료법은 다음과 같습니다.

  • Evrysdi(risdiplam)
  • Spinraza(nusinersen)
  • Zolgensma(onasemnogene abeparvovec)

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