Adakah Zolgensma penawar untuk SMA?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Tidak, Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) bukan penawar untuk SMA (atrofi otot tulang belakang). Di samping itu, ia tidak boleh membalikkan sebarang kerosakan pada neuron motor yang telah disebabkan oleh SMA sebelum rawatan.

Memandangkan kerosakan tidak boleh dipulihkan, rawatan awal dengan Zolgensma adalah sangat penting. Dalam kajian pada kanak-kanak dengan SMA, Zolgensma telah ditunjukkan untuk membantu menghentikan perkembangan penyakit. Rawatan awal boleh membantu memelihara sel neuron motor dan fungsi otot yang diperlukan untuk terus hidup.

Zolgensma diberikan sebagai infusi intravena (IV) sekali yang mengambil masa kira-kira satu jam dan diberikan di pusat rawatan.

Zolgensma telah ditunjukkan untuk:

  • meningkatkan kekuatan otot
  • meningkatkan kemandirian tanpa memerlukan sokongan pernafasan kekal
  • mengekalkan keupayaan untuk berkembang maju (yang termasuk fungsi menelan, kebebasan daripada sokongan pemakanan bukan oral seperti tiub gastrostomi dan mengekalkan penambahan berat badan yang konsisten untuk umur kanak-kanak)

    • Zolgensma telah diluluskan oleh FDA pada Mei 2019 untuk merawat kanak-kanak berumur kurang daripada 2 tahun dengan mutasi SMA dalam gen survival motor neuron 1 (SMN1). Zolgensma belum dikaji pada kanak-kanak dengan SMA lanjutan (contohnya, dengan kelumpuhan lengkap anggota badan atau pergantungan ventilator kekal).

    Atrofi otot tulang belakang (SMA) ialah penyakit neuron motor genetik yang jarang berlaku yang membawa kepada masalah dengan bernafas, mengangkat kepala, dan menelan. Majoriti kanak-kanak dengan SMA tidak bertahan melepasi peringkat awal kanak-kanak kerana kegagalan pernafasan (ketidakupayaan untuk bernafas). Dalam bentuk yang paling teruk, SMA boleh menyebabkan pengudaraan kekal atau kematian pada usia dua tahun.

    Apakah mekanisme tindakan Zolgensma?

    Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) ialah terapi gen berasaskan vektor virus berkaitan adeno (berasaskan AAV9) rekombinan. Ia berfungsi dengan menggunakan vektor AAV9 untuk membantu membawa gen SMN1 ke dalam badan untuk menggantikan fungsi gen SMN1 yang hilang atau tidak berfungsi kepada sel neuron motor.

    SMA disebabkan oleh mutasi dalam motor survival. gen neuron 1 (SMN1), yang mengakibatkan rendah atau hilang (survival motor neuron (SMN) ekspresi protein.

    Ini bukan semua maklumat yang anda perlu tahu tentang Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) untuk selamat dan penggunaan yang berkesan dan tidak mengambil tempat bercakap dengan doktor anda tentang rawatan anda. Semak maklumat penuh Zolgensma di sini, dan bincangkan maklumat ini dan sebarang soalan yang anda ada dengan doktor anda atau penyedia penjagaan kesihatan yang lain.

    Ubat manakah yang merawat Atrofi Otot Tulang Belakang (SMA)?

    Rawatan ubat yang tersedia untuk merawat SMA termasuk:

  • Evrysdi (risdiplam)
  • Spinraza (nusinersen)
  • Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)

    • Soalan perubatan berkaitan

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular