Is Zolgensma een geneesmiddel voor SMA?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Nee, Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) is geen geneesmiddel voor SMA (spinale musculaire atrofie). Bovendien kan het de schade aan motorneuronen die vóór de behandeling al door SMA is veroorzaakt, niet ongedaan maken.

Aangezien de schade niet omkeerbaar is, is een vroege behandeling met Zolgensma erg belangrijk. Uit onderzoeken bij kinderen met SMA is gebleken dat Zolgensma de progressie van de ziekte helpt stoppen. Vroegtijdige behandeling kan helpen de motorneuroncellen en de spierfunctie te behouden die nodig zijn om te overleven.

Zolgensma wordt toegediend als een eenmalige intraveneuze (IV) infusie die ongeveer een uur duurt en wordt toegediend in een behandelcentrum.

Het is aangetoond dat Zolgensma:

  • de spierkracht verbetert
  • de overleving vergroot zonder de noodzaak van permanente ademhalingsondersteuning
  • de vermogen om te gedijen (waaronder de slikfunctie, de vrijheid van niet-orale voedingsondersteuning zoals een gastrostomiesonde, en het handhaven van een gewichtstoename die consistent is met de leeftijd van het kind)

    • Zolgensma werd goedgekeurd door de FDA in mei 2019 voor de behandeling van kinderen jonger dan 2 jaar met SMA-mutaties in het overlevingsmotorneuron 1 (SMN1)-gen. Zolgensma is niet onderzocht bij kinderen met gevorderde SMA (bijvoorbeeld met volledige verlamming van ledematen of permanente afhankelijkheid van een beademingsapparaat).

    Spinale musculaire atrofie (SMA) is een zeldzame genetische motorneuronziekte die leidt tot problemen met ademen, het hoofd omhoog houden en slikken. De meerderheid van de kinderen met SMA overleeft de vroege kinderjaren niet als gevolg van respiratoire insufficiëntie (onvermogen om te ademen). In de meest ernstige vorm kan SMA leiden tot permanente beademing of overlijden op de leeftijd van twee jaar.

    Wat is het werkingsmechanisme van Zolgensma?

    Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) is een op recombinante adeno-geassocieerde virusvector gebaseerde (AAV9-gebaseerde) gentherapie. Het werkt door gebruik te maken van de AAV9-vector om het SMN1-gen naar het lichaam te helpen dragen om de functie van het ontbrekende of niet-werkende SMN1-gen naar de motorneuroncellen te vervangen.

    SMA wordt veroorzaakt door een mutatie in de overlevingsmotor neuron 1 (SMN1) gen, wat resulteert in een lage of ontbrekende (survival motor neuron (SMN)) eiwitexpressie.

    Dit is niet alle informatie die u moet weten over Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) om veilig te zijn en effectief gebruik en vervangt niet het praten met uw arts over uw behandeling. Bekijk hier de volledige Zolgensma-informatie en bespreek deze informatie en eventuele vragen die u heeft met uw arts of een andere zorgverlener.

    Welke medicijnen behandelen Spinale Musculaire Atrofie (SMA)?

    De medicamenteuze behandelingen die beschikbaar zijn om SMA te behandelen zijn onder meer:

  • Evrysdi (risdiplam)
  • Spinraza (nusinersen)
  • Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)

    • Gerelateerde medische vragen

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden