Czy Zolgensma jest lekarstwem na SMA?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Nie, Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) nie leczy SMA (rdzeniowy zanik mięśni). Ponadto nie jest w stanie odwrócić żadnych uszkodzeń neuronów ruchowych spowodowanych SMA przed leczeniem.

Ponieważ uszkodzenia nie są odwracalne, bardzo ważne jest wczesne leczenie lekiem Zolgensma. W badaniach z udziałem dzieci chorych na SMA wykazano, że lek Zolgensma pomaga zatrzymać postęp choroby. Wczesne leczenie może pomóc w zachowaniu komórek neuronów ruchowych i funkcji mięśni niezbędnych do przeżycia.

Zolgensma podaje się w jednorazowym wlewie dożylnym (IV), trwającym około godziny, i podaje się go w ośrodku terapeutycznym.

Wykazano, że lek Zolgensma:

  • poprawia siłę mięśni
  • zwiększa przeżywalność bez konieczności stałego wspomagania oddychania
  • utrzymuje zdolność do prawidłowego rozwoju (co obejmuje funkcję połykania, brak możliwości karmienia innego niż doustne, takie jak rurka gastrostomijna, oraz utrzymywanie przyrostu masy ciała odpowiadającego wiekowi dziecka)

    • Zolgensma została zatwierdzona przez FDA w maju 2019 r. w celu leczenia dzieci w wieku poniżej 2 lat z mutacjami SMA w genie przetrwania neuronu ruchowego 1 (SMN1). Nie badano leku Zolgensma u dzieci z zaawansowanym SMA (na przykład z całkowitym paraliżem kończyn lub stałą zależnością od respiratora).

    Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) to rzadka choroba genetyczna neuronów ruchowych, która prowadzi do problemów z oddychanie, podnoszenie głowy i połykanie. Większość dzieci chorych na SMA nie przeżywa wczesnego dzieciństwa z powodu niewydolności oddechowej (niezdolności do oddychania). W najcięższej postaci SMA może prowadzić do trwałej wentylacji lub śmierci do drugiego roku życia.

    Jaki jest mechanizm działania leku Zolgensma?

    Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) to terapia genowa oparta na rekombinowanym wektorze wirusa adenowirusowego (AAV9). Działa poprzez wykorzystanie wektora AAV9, który pomaga w przeniesieniu genu SMN1 do organizmu w celu zastąpienia funkcji brakującego lub niedziałającego genu SMN1 w komórkach neuronu ruchowego.

    SMA jest spowodowane mutacją w silniku przetrwania gen neuronu 1 (SMN1), co powoduje niską lub brak ekspresji białka neuronu ruchowego (SMN).

    To nie wszystkie informacje, które musisz wiedzieć o leku Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi), aby zapewnić bezpieczeństwo i skutecznego stosowania i nie zastępuje rozmowy z lekarzem na temat leczenia. Zapoznaj się z pełnymi informacjami dotyczącymi leku Zolgensma tutaj i omów te informacje oraz wszelkie pytania z lekarzem lub innym pracownikiem służby zdrowia.

    Które leki leczą rdzeniowy zanik mięśni (SMA)?

    Dostępne leki stosowane w leczeniu SMA obejmują:

  • Evrysdi (risdiplam)
  • Spinraza (nusinersen)
  • Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)

    • Powiązane pytania medyczne

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe