Zolgensma é uma cura para SMA?

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Não, Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) não é uma cura para SMA (atrofia muscular espinhal). Além disso, não pode reverter qualquer dano aos neurônios motores já causado pela AME antes do tratamento.

Como o dano não é reversível, o tratamento precoce com Zolgensma é muito importante. Em estudos em crianças com AME, foi demonstrado que Zolgensma ajuda a parar a progressão da doença. O tratamento precoce pode ajudar a preservar as células dos neurônios motores e a função muscular necessária para sobreviver.

O Zolgensma é administrado como uma infusão intravenosa (IV) única que leva cerca de uma hora e é administrada em um centro de tratamento.

Foi demonstrado que Zolgensma:

  • melhora a força muscular
  • aumenta a sobrevivência sem a necessidade de suporte respiratório permanente
  • mantém o capacidade de prosperar (que inclui função de deglutição, liberdade de suporte de alimentação não oral, como um tubo de gastrostomia, e manutenção de ganho de peso consistente para a idade da criança)

    • Zolgensma foi aprovado pelo FDA em maio de 2019 para tratar crianças menores de 2 anos de idade com mutações SMA no gene do neurônio motor de sobrevivência 1 (SMN1). Zolgensma não foi estudado em crianças com AME avançada (por exemplo, com paralisia completa dos membros ou dependência permanente do ventilador).

    A atrofia muscular espinhal (AME) é uma doença genética rara do neurônio motor que leva a problemas com respirando, levantando a cabeça e engolindo. A maioria das crianças com AME não sobrevive após a primeira infância devido à insuficiência respiratória (incapacidade de respirar). Na sua forma mais grave, a AME pode levar à ventilação permanente ou à morte aos dois anos de idade.

    Qual ​​é o mecanismo de ação do Zolgensma?

    Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) é uma terapia genética recombinante baseada em vetor de vírus adeno-associado (baseado em AAV9). Ele funciona usando o vetor AAV9 para ajudar a transportar o gene SMN1 para o corpo para substituir a função do gene SMN1 ausente ou não funcional nas células do neurônio motor.

    A SMA é causada por uma mutação no motor de sobrevivência. gene do neurônio 1 (SMN1), que resulta em expressão baixa ou ausente da proteína do neurônio motor de sobrevivência (SMN).

    Essas não são todas as informações que você precisa saber sobre Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) para segurança e eficaz e não substitui a necessidade de conversar com seu médico sobre seu tratamento. Revise as informações completas de Zolgensma aqui e discuta essas informações e quaisquer dúvidas que você tenha com seu médico ou outro profissional de saúde.

    Quais medicamentos tratam a Atrofia Muscular Espinhal (AME)?

    Os tratamentos medicamentosos disponíveis para tratar a AME incluem:

  • Evrysdi (risdiplam)
  • Spinraza (nusinersen)
  • Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)

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