Este Zolgensma un remediu pentru SMA?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Nu, Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) nu este un remediu pentru SMA (atrofia musculara spinala). În plus, nu poate inversa nicio afectare a neuronilor motori deja cauzată de SMA înainte de tratament.

Deoarece deteriorarea nu este reversibilă, tratamentul precoce cu Zolgensma este foarte important. În studiile efectuate la copii cu SMA, s-a demonstrat că Zolgensma ajută la oprirea progresiei bolii. Tratamentul precoce poate ajuta la conservarea celulelor motoneuronilor și a funcției musculare necesare supraviețuirii.

Zolgensma se administrează ca o singură perfuzie intravenoasă (IV) care durează aproximativ o oră și se administrează la un centru de tratament.

S-a demonstrat că Zolgensma:

  • îmbunătățește forța musculară
  • crește supraviețuirea fără a fi nevoie de sprijin permanent pentru respirație
  • menține capacitatea de a se dezvolta (care include funcția de deglutiție, lipsa de suport de hrănire non-oral, cum ar fi o sondă de gastrostomie și menținerea creșterii în greutate care este constantă pentru vârsta copilului)

    • Zolgensma a fost aprobat de FDA în mai 2019 pentru a trata copiii cu vârsta mai mică de 2 ani cu mutații SMA în gena neuronului motor de supraviețuire 1 (SMN1). Zolgensma nu a fost studiat la copiii cu SMA avansată (de exemplu, cu paralizie completă a membrelor sau dependență permanentă de ventilator).

    Atrofia musculară spinală (SMA) este o boală genetică rară a neuronului motor care duce la probleme cu respirând, ridicând capul și înghițind. Majoritatea copiilor cu SMA nu supraviețuiesc după prima copilărie din cauza insuficienței respiratorii (incapacitatea de a respira). În forma sa cea mai severă, SMA poate duce la ventilație permanentă sau deces până la vârsta de doi ani.

    Care este mecanismul de acțiune al Zolgensma?

    Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) este o terapie genetică recombinantă pe bază de vector virus adeno-asociat (AAV9). Funcționează prin utilizarea vectorului AAV9 pentru a ajuta la transportul genei SMN1 în organism pentru a înlocui funcția genei SMN1 lipsă sau nefuncțională către celulele neuronului motor.

    SMA este cauzată de o mutație a motorului de supraviețuire. gena neuronului 1 (SMN1), care are ca rezultat o expresie scăzută sau lipsă a proteinei (neuronului motor de supraviețuire (SMN).

    Aceasta nu este toate informațiile pe care trebuie să le știți despre Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) pentru siguranță. și utilizarea eficientă și nu înlocuiește discuția cu medicul dumneavoastră despre tratamentul dvs. Consultați informațiile complete despre Zolgensma aici și discutați aceste informații și orice întrebări pe care le aveți cu medicul dumneavoastră sau alt furnizor de servicii medicale.

    Ce medicamente tratează atrofia musculară spinală (SMA)?

    Tratamentele medicamentoase disponibile pentru tratarea SMA includ:

  • Evrysdi (risdiplam)
  • Spinraza (nusinersen)
  • Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)

    • Întrebări medicale conexe

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare