Является ли Золгенсма лекарством от СМА?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Нет, Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) не является лекарством от СМА (спинальной мышечной атрофии). Кроме того, он не может обратить вспять повреждение двигательных нейронов, уже вызванное СМА до лечения.

Поскольку повреждение необратимо, раннее лечение Золгенсмой очень важно. В исследованиях на детях со СМА было показано, что Золгенсма помогает остановить прогрессирование заболевания. Раннее лечение может помочь сохранить клетки двигательных нейронов и мышечную функцию, необходимые для выживания.

Золгенсма вводится в виде однократной внутривенной (ВВ) инфузии, которая занимает около часа и проводится в лечебном центре.

Показано, что Золгенсма:

  • улучшает мышечную силу
  • увеличивает выживаемость без необходимости постоянной поддержки дыхания
  • поддерживает способность к нормальному развитию (которая включает в себя функцию глотания, свободу от поддержки неперорального питания, такой как гастростомическая трубка, и поддержание набора веса, соответствующего возрасту ребенка)

    • Золгенсма одобрена FDA в мае 2019 года для лечения детей в возрасте до 2 лет с мутациями СМА в гене выживающего мотонейрона 1 (SMN1). Золгенсма не изучалась у детей с развитой СМА (например, с полным параличом конечностей или постоянной зависимостью от аппарата искусственной вентиляции легких).

    Спинальная мышечная атрофия (СМА) — редкое генетическое заболевание двигательных нейронов, которое приводит к проблемам с дыхание, поднятие головы и глотание. Большинство детей со СМА не доживают до раннего детства из-за дыхательной недостаточности (неспособности дышать). В самой тяжелой форме СМА может привести к необратимой вентиляции легких или смерти к двухлетнему возрасту.

    Каков механизм действия Zolgensma?

    Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) представляет собой генную терапию на основе рекомбинантного аденоассоциированного вирусного вектора (на основе AAV9). Он работает за счет использования вектора AAV9, который помогает перенести ген SMN1 в организм и заменить функцию отсутствующего или неработающего гена SMN1 клеткам двигательных нейронов.

    СМА вызывается мутацией в моторе выживания. ген нейрона 1 (SMN1), что приводит к низкой или отсутствующей экспрессии белка (мотонейрона выживания (SMN)).

    Это еще не вся информация, которую вам нужно знать о Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) для обеспечения безопасности и эффективное использование и не заменяет разговор с врачом о вашем лечении. Ознакомьтесь с полной информацией о Золгенсме здесь и обсудите эту информацию и любые вопросы, которые у вас есть, со своим врачом или другим поставщиком медицинских услуг.

    Какие лекарства лечат спинальную мышечную атрофию (СМА)?

    Медикаментозные методы лечения СМА включают:

  • Эврисди (рисдиплам)
  • Спинраза (нусинерсен)
  • Золгенсма (онасемноген абепарвовек)

    • Сопутствующие медицинские вопросы

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова