Zolgensma SMA'ya çare mi?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Hayır, Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) SMA'nın (spinal müsküler atrofi) tedavisi değildir. Ayrıca, tedaviden önce SMA'nın motor nöronlarda neden olduğu herhangi bir hasarı tersine çeviremez.

Hasar geri döndürülemediği için Zolgensma ile erken tedavi çok önemlidir. SMA'lı çocuklarda yapılan çalışmalarda Zolgensma'nın hastalığın ilerlemesini durdurmaya yardımcı olduğu gösterilmiştir. Erken tedavi, hayatta kalmak için gereken motor nöron hücrelerinin ve kas fonksiyonunun korunmasına yardımcı olabilir.

Zolgensma, yaklaşık bir saat süren tek seferlik intravenöz (IV) infüzyon olarak verilir ve bir tedavi merkezinde verilir.

Zolgensma'nın şunları sağladığı gösterilmiştir:

  • kas gücünü artırır
  • kalıcı solunum desteğine ihtiyaç duymadan hayatta kalma oranını artırır
  • sağlığı korur gelişme yeteneği (yutma fonksiyonu, gastrostomi tüpü gibi ağızdan olmayan beslenme desteğinden kurtulma ve çocuğun yaşına uygun kilo alımını sürdürmeyi içerir)

    • Zolgensma, FDA tarafından onaylandı Mayıs 2019'da, hayatta kalma motor nöron 1 (SMN1) geninde SMA mutasyonları olan 2 yaşından küçük çocukları tedavi etmek için. Zolgensma, ilerlemiş SMA'sı olan çocuklarda (örneğin, uzuvlarda tam felç veya kalıcı ventilatör bağımlılığı olan) araştırılmamıştır.

    Spinal müsküler atrofi (SMA), aşağıdaki sorunlara yol açan nadir bir genetik motor nöron hastalığıdır: nefes almak, başınızı tutmak ve yutkunmak. SMA'lı çocukların çoğunluğu, solunum yetmezliği (nefes alamama) nedeniyle erken çocukluk döneminden sonra hayatta kalamaz. En şiddetli haliyle SMA, iki yaşına gelindiğinde kalıcı ventilasyona veya ölüme yol açabilir.

    Zolgensma'nın etki mekanizması nedir?

    Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi), rekombinant adeno-ilişkili virüs vektörü bazlı (AAV9 bazlı) bir gen terapisidir. Eksik veya çalışmayan SMN1 geninin motor nöron hücrelerindeki işlevini değiştirmek için SMN1 geninin vücuda taşınmasına yardımcı olmak üzere AAV9 vektörünü kullanarak çalışır.

    SMA, hayatta kalma motorundaki bir mutasyondan kaynaklanır. nöron 1 (SMN1) geni, düşük veya eksik (hayatta kalma motor nöronu (SMN) protein ekspresyonuyla sonuçlanır.

    Güvenlik açısından Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) hakkında bilmeniz gereken bilgilerin tamamı bu değil. ve etkili kullanım sağlar ve tedaviniz hakkında doktorunuzla konuşmanın yerini almaz. Zolgensma bilgilerinin tamamını burada inceleyin ve bu bilgileri ve sorularınızı doktorunuzla veya diğer sağlık uzmanınızla görüşün.

    Hangi ilaçlar Spinal Müsküler Atrofiyi (SMA) tedavi eder?

    SMA'yı tedavi etmek için mevcut ilaç tedavileri şunları içerir:

  • Evrysdi (risdiplam)
  • Spinraza (nusinersen)
  • Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)

    • İlgili tıbbi sorular

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler