Чи є Zolgensma ліками від SMA?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Ні, Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) не є ліками від SMA (спінальної м’язової атрофії). Крім того, він не може усунути будь-яке пошкодження мотонейронів, спричинене SMA до лікування.

Оскільки пошкодження необоротне, раннє лікування Zolgensma є дуже важливим. У дослідженнях у дітей із СМА було показано, що Zolgensma допомагає зупинити прогресування захворювання. Раннє лікування може допомогти зберегти клітини мотонейронів і м’язову функцію, необхідну для виживання.

Zolgensma вводиться у вигляді одноразової внутрішньовенної (IV) інфузії, яка триває приблизно одну годину та вводиться в лікувальному центрі.

Доведено, що Zolgensma:

  • покращує силу м’язів
  • збільшує виживаність без постійної підтримки дихання
  • підтримує здатність розвиватися (що включає функцію ковтання, відсутність неоральної підтримки годування, як-от гастростомічна трубка, і збереження збільшення ваги відповідно до віку дитини)

    • Zolgensma була схвалена FDA у травні 2019 року для лікування дітей віком до 2 років із мутаціями SMA у гені моторного нейрона виживання 1 (SMN1). Зольгенсма не досліджувалася у дітей із розвиненим СМА (наприклад, із повним паралічем кінцівок або постійною залежністю від штучної вентиляції легенів).

    Спінальна м’язова атрофія (СМА) — це рідкісне генетичне захворювання мотонейронів, яке призводить до проблем з дихання, підняття голови та ковтання. Більшість дітей із СМА не доживають до раннього дитинства через дихальну недостатність (нездатність дихати). У найважчій формі СМА може призвести до постійної вентиляції або смерті до двох років.

    Який механізм дії Zolgensma?

    Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) — це рекомбінантна генна терапія на основі вектора аденоасоційованого вірусу (на основі AAV9). Він працює за допомогою вектора AAV9, щоб допомогти перенести ген SMN1 в організм, щоб замінити функцію відсутнього або непрацюючого гена SMN1 у клітинах мотонейронів.

    SMA спричинено мутацією в двигуні виживання. гена нейрона 1 (SMN1), що призводить до низької або відсутності експресії білка (моторного нейрона виживання (SMN).

    Це не вся інформація, яку вам потрібно знати про Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) для безпечного та ефективне використання та не замінює розмови з лікарем про ваше лікування. Перегляньте тут повну інформацію про Zolgensma та обговоріть цю інформацію та будь-які запитання, які у вас є, зі своїм лікарем або іншим постачальником медичних послуг.

    Які ліки лікують спінальну м’язову атрофію (СМА)?

    Доступні препарати для лікування СМА включають:

  • Evrysdi (рисдиплам)
  • Спінраза (нузінерсен)
  • Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)

    • Супутні медичні питання

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова