¿Cuáles son los nuevos fármacos para la distrofia muscular de Duchenne?

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Los nuevos medicamentos aprobados por la FDA para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) son Amondys 45 (casimersen), Viltepso (viltolarsen), Vyondys 53 (golodirsen), Exondys 51 (eteplirsen), Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) y Emflaza ( deflazacort). Incluyen oligonucleótidos antisentido, un glucocorticoide y una terapia génica. La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad genética que causa debilidad progresiva, pérdida de la función motora y daño a los músculos esqueléticos y cardíacos. La DMD, que no tiene cura, afecta principalmente a los hombres desde la primera infancia, generalmente entre los 2 y 3 años de edad.

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