デュシェンヌ型筋ジストロフィーの新しい治療薬は何ですか?

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デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の治療薬として FDA によって承認された新薬は、Amondys 45 (casimersen)、Viltepso (viltolarsen)、Vyondys 53 (golodirsen)、Exondys 51 (eteplirsen)、Elevidys (delandistrogene moxeparvovec)、および Emflaza (デフラザコート）。これらには、アンチセンス オリゴヌクレオチド、グルココルチコイド、遺伝子治療が含まれます。 デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) は、進行性の衰弱、運動機能の喪失、骨格筋や心筋の損傷を引き起こす遺伝性疾患です。 DMD は治療法がありませんが、主に男性が幼児期、通常は 2 歳から 3 歳の間で発症します。

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