뒤시엔형 근이영양증의 신약은 무엇입니까?

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듀센 근이영양증(DMD) 치료용으로 FDA가 승인한 신약은 Amondys 45(casimersen), Viltepso(viltolarsen), Vyondys 53(golodirsen), Exondys 51(eteplirsen), Elevidys(delandistrogene moxeparvovec), Emflaza( 디플라자코트). 여기에는 안티센스 올리고뉴클레오티드, 글루코코르티코이드, 유전자 치료법이 포함됩니다. 뒤센 근이영양증(DMD)은 진행성 약화, 운동 기능 상실, 골격 및 심장 근육 손상을 유발하는 유전 질환입니다. 치료법이 없는 DMD는 주로 유아기(보통 2~3세)부터 남성에게 영향을 미칩니다.

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