Apa obat baru untuk distrofi otot Duchenne?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Obat baru yang disetujui oleh FDA untuk pengobatan distrofi otot Duchenne (DMD) adalah:

  • Amondys 45 (casimersen)
  • Elevidys (delandistrogene moxeparvovec )
  • Emflaza (deflazacort)
  • Exondys 51 (eteplirsen)
  • Viltepso (viltolarsen)
  • Vyondys 53 (golodirsen)
  • Distrofi otot Duchenne (DMD) adalah penyakit genetik yang menyebabkan kelemahan progresif dan hilangnya otot rangka dan jantung.

    DMD terutama menyerang pria mulai tahun anak usia dini, biasanya antara usia 2 dan 3 tahun. Hal ini menyebabkan kelemahan otot yang semakin parah dan akhirnya kematian dini pada dekade kedua atau ketiga kehidupan karena masalah jantung dan gagal paru-paru.

    DMD disebabkan oleh mutasi pada gen DMD. Ketika gen ekson hilang (misalnya ekson 51 atau 53), sel tidak memiliki instruksi yang tepat untuk membuat distrofin, sehingga menyebabkan jenis kerusakan otot yang menyebabkan DMD. Distrofin membantu memperkuat dan melindungi otot. Jika diperlukan, dokter dapat menguji mutasi gen DMD Anda.

    Bagaimana pengobatan distrofi otot Duchenne (DMD)?

    Kortikosteroid (glukokortikoid) adalah dasar pengobatan DMD. Obat-obatan ini bermanfaat karena dapat membantu meningkatkan keterampilan motorik, kekuatan otot, fungsi paru-paru, dan menunda hilangnya kemampuan berjalan tanpa bantuan. Bahan ini juga dapat membantu mengurangi risiko skoliosis dan meningkatkan fungsi jantung serta kelangsungan hidup, meskipun tidak semua penelitian menemukan hubungannya.

    Agen baru yang disebut antisense oligonukleotida kini disetujui oleh FDA. Oligonukleotida antisense adalah potongan kecil DNA yang digunakan untuk "menutupi" (menutupi) ekson yang perlu dilewati saat membuat protein distrofin. Hal ini memungkinkan sisa gen untuk disatukan dengan benar.

    Diperkirakan sekitar 8% pasien DMD memiliki mutasi genetik yang dapat menyebabkan ekson 53 melewatkan gen distrofin, dan sekitar 13% sebagian besar pasien mengalami mutasi yang dapat dilewati ekson 51.

    Tidak semua pasien merespons, atau merupakan kandidat untuk oligonukleotida antisense. Obat ini bukan obat untuk DMD, namun dapat membantu memperbaiki gejala otot. Banyak dari obat-obatan ini menerima persetujuan yang dipercepat oleh FDA dan masih memerlukan uji klinis untuk memastikan manfaat klinisnya terhadap DMD.

    Pada bulan Juni 2023, terapi gen pertama untuk DMD yang disebut Elevidys disetujui. Elevidys dirancang untuk mengobati penyebab DMD dengan mengirimkan gen yang mengkode distrofin pendek fungsional (disebut mikro-distrofi Elevidys) ke dalam jaringan otot.

    Obat-obatan di bawah ini telah disetujui oleh FDA untuk pengobatan distrofi otot Duchenne:

    Injeksi Amondys 45 (casimersen)

  • Disetujui FDA: 25 Februari 2021 Perusahaan: Sarepta Therapeutics
  • Amondys 45 adalah oligonukleotida antisense untuk pengobatan pasien dengan distrofi otot Duchenne (DMD) yang memiliki mutasi genetik yang dapat melewatkan ekson 45 gen Duchenne.

    Injeksi Viltepso (viltolarsen)

  • Disetujui FDA: 12 Agustus 2020
  • Perusahaan: NS Pharma, Inc.
  • Viltepso adalah oliogonukleotida antisense yang diindikasikan untuk pengobatan distrofi otot Duchenne (DMD) pada pasien yang memiliki mutasi gen DMD yang dikonfirmasi dan dapat dilewati ekson 53.

    Vyondys 53 (golodirsen) Injection

  • Disetujui FDA: 12 Desember 2019
  • Perusahaan: Sarepta Therapeutics
  • Vyondys 53 adalah oligonukleotida antisense yang diindikasikan untuk pengobatan DMD pada pasien dengan mutasi gen DMD yang dikonfirmasi dan dapat dilewati ekson 53.

    Tablet Emflaza (deflazacort) dan Suspensi Oral

  • Disetujui FDA: 9 Februari 2017
  • Perusahaan: PTC Therapeutics, Inc.
  • Emflaza adalah glukokortikoid yang diindikasikan untuk pengobatan DMD pada pasien berusia 2 tahun ke atas. Prednison juga merupakan glukokortikoid yang digunakan dalam pengobatan DMD. Deflazacort merupakan turunan dari prednison.

    Injeksi Exondys 51 (eteplirsen)

  • Disetujui FDA: 19 September 2016
  • Perusahaan: Sarepta Therapeutics
  • Exondys 51 adalah oligonukleotida antisense yang diindikasikan untuk pengobatan DMD pada pasien dengan mutasi gen DMD yang dikonfirmasi dan dapat dilewati ekson 51.

    Injeksi Elevidys (delanistrogene moxeparvovec)

  • Disetujui FDA: 22 Juni 2023
  • Perusahaan: Sarepta Therapeutics
  • Elevidys dulunya Disetujui FDA sebagai terapi gen pertama untuk DMD. Elevidys adalah terapi gen berbasis vektor virus terkait adeno yang diindikasikan untuk pengobatan pasien anak rawat jalan berusia 4 hingga 5 tahun dengan distrofi otot Duchenne (DMD) dengan mutasi yang dikonfirmasi pada gen DMD. Elevidys tidak boleh digunakan pada pasien dengan penghapusan ekson 8 dan/atau ekson 9 pada gen DMD.

    Pertanyaan medis terkait

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata Kunci Populer

    AI Assitant