뒤시엔형 근이영양증의 신약은 무엇입니까?

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Duchenne 근이영양증(DMD) 치료용으로 FDA가 승인한 신약은 다음과 같습니다.

  • Amondys 45(casimersen)
  • Elevidys(delandistrogene moxeparvovec) )
  • Emflaza(deflazacort)
  • Exondys 51(eteplirsen)
  • Viltepso(viltolarsen)
  • Vyondys 53(golodirsen)
  • Duchenne 근이영양증(DMD)은 점진적인 약화와 골격 및 심장 근육의 상실을 유발하는 유전 질환입니다.

    DMD는 주로 남성에게 영향을 미칩니다. 이는 대개 2세에서 3세 사이의 어린 시절에 발생합니다. 심장 문제와 폐부전으로 인해 근육 약화가 악화되고 20~30대에 조기 사망하게 됩니다.

    DMD는 돌연변이로 인해 발생합니다. DMD 유전자에서. 유전자 엑손(예: 엑손 51 또는 53)이 없으면 세포에는 디스트로핀을 생성하는 적절한 지시가 없으며, 이는 DMD를 유발하는 일종의 근육 손상으로 이어집니다. 디스트로핀은 근육을 강화하고 보호하는 데 도움이 됩니다. 필요한 경우 담당 의사가 DMD 유전자 돌연변이 검사를 실시할 수 있습니다.

    Duchenne 근이영양증(DMD)은 어떻게 치료합니까?

    코르티코스테로이드(글루코코르티코이드)는 DMD 치료의 기초입니다. 이 약들은 운동 능력, 근력, 폐 기능을 향상시키고 도움 없이 걸을 수 있는 능력의 상실을 지연시키는 데 도움이 될 수 있으므로 유익합니다. 또한 모든 연구에서 연관성이 발견된 것은 아니지만 척추측만증 위험을 줄이고 심장 기능과 생존율을 향상시키는 데 도움이 될 수 있습니다.

    안티센스 올리고뉴클레오티드라고 불리는 새로운 제제가 현재 FDA의 승인을 받았습니다. 안티센스 올리고뉴클레오티드는 디스트로핀 단백질을 만들 때 건너뛰어야 하는 엑손을 "마스킹"(은폐)하는 데 사용되는 작은 DNA 조각입니다. 이를 통해 나머지 유전자가 올바르게 결합될 수 있습니다.

    DMD 환자의 약 8%가 디스트로핀 유전자의 엑손 53 건너뛰기에 적합한 유전적 돌연변이를 갖고 있는 것으로 추정되며, 약 13%는 의 환자는 엑손 51 스키핑이 가능한 돌연변이를 가지고 있습니다.

    모든 환자가 안티센스 올리고뉴클레오티드에 반응하거나 후보가 되는 것은 아닙니다. DMD의 치료법은 아니지만 근육 증상을 개선하는 데 도움이 될 수 있습니다. 이러한 약물 중 다수는 FDA의 신속 승인을 받았으며 DMD에 대한 임상적 이점을 확인하기 위해서는 여전히 임상 시험이 필요합니다.

    2023년 6월, Elevidys라는 DMD에 대한 최초의 유전자 치료법이 승인되었습니다. Elevidys는 기능성 단축 디스트로핀(Elevidys micro-dystrophin)을 코딩하는 유전자를 근육 조직에 전달하여 DMD의 근본 원인을 치료하도록 설계되었습니다.

    아래 약물은 Duchenne 근이영양증 치료용으로 FDA의 승인을 받았습니다.

    Amondys 45(casimersen) 주사

  • FDA 승인: 2021년 2월 25일 회사: Sarepta Therapeutics
  • Amondys 45는 치료용 안티센스 올리고뉴클레오티드입니다. Duchenne 유전자의 엑손 45를 건너뛸 수 있는 유전적 돌연변이를 가진 Duchenne 근이영양증(DMD) 환자의 비율.

    Viltepso(viltolarsen) 주사

  • FDA 승인: 2020년 8월 12일
  • 회사: NS Pharma, Inc.
  • 빌텝소(Viltepso)는 엑손 53 스키핑이 가능한 DMD 유전자의 돌연변이가 확인된 환자의 듀센형 근이영양증(DMD) 치료에 사용되는 안티센스 올리고뉴클레오티드입니다.

    Vyondys 53(golodirsen) 주사

  • FDA 승인: 2019년 12월 12일
  • 회사: Sarepta Therapeutics
  • Vyondys 53 엑손 53 스키핑이 가능한 DMD 유전자의 돌연변이가 확인된 환자의 DMD 치료에 사용되는 안티센스 올리고뉴클레오티드입니다.

    Emflaza(deflazacort) 정제 및 경구 현탁액

  • FDA 승인: 2017년 2월 9일
  • 회사: PTC Therapeutics, Inc.
  • 엠플라자는 2세 이상 환자의 DMD 치료에 사용되는 글루코코르티코이드입니다. 프레드니손은 또한 DMD 치료에 사용되는 글루코코르티코이드입니다. Deflazacort는 프레드니손의 유도체입니다.

    Exondys 51(eteplirsen) 주사

  • FDA 승인: 2016년 9월 19일
  • 회사: Sarepta Therapeutics
  • Exondys 51 엑손 51 스키핑이 가능한 DMD 유전자의 돌연변이가 확인된 환자의 DMD 치료에 사용되는 안티센스 올리고뉴클레오티드입니다.

    Elevidys(delandistrogene moxeparvovec) 주사

  • FDA 승인: 2023년 6월 22일
  • 회사: Sarepta Therapeutics
  • Elevidys는 DMD에 대한 최초의 유전자 치료법으로 FDA 승인을 받았습니다. 엘레비디스는 아데노 관련 바이러스 벡터 기반 유전자 치료제로 DMD 유전자에 돌연변이가 확인된 뒤시엔근이영양증(DMD)을 앓고 있는 4~5세 외래 소아 환자의 치료에 사용된다. DMD 유전자의 엑손 8 및/또는 엑손 9가 결실된 환자에게는 엘레비디스를 사용해서는 안 됩니다.

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