Quais são os novos medicamentos para a distrofia muscular de Duchenne?
Os novos medicamentos aprovados pelo FDA para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) são:
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética que causa fraqueza progressiva e perda dos músculos esqueléticos e cardíacos.
A DMD afeta principalmente homens a partir de primeira infância, geralmente entre 2 e 3 anos de idade. Leva ao agravamento da fraqueza muscular e eventual morte prematura na segunda ou terceira década de vida devido a problemas cardíacos e insuficiência pulmonar.
A DMD é causada por mutações no gene DMD. Quando falta um éxon genético (por exemplo, éxon 51 ou 53), as células não têm as instruções adequadas para produzir distrofina, o que leva a um tipo de dano muscular que causa DMD. A distrofina ajuda a fortalecer e proteger os músculos. Se necessário, seu médico poderá testar a mutação do gene DMD.
Como é tratada a distrofia muscular de Duchenne (DMD)?
Os corticosteróides (glicocorticóides) são a base do tratamento da DMD. Esses medicamentos são benéficos porque podem ajudar a melhorar as habilidades motoras, a força muscular, a função pulmonar e retardar a perda da capacidade de andar sem ajuda. Eles também podem ajudar a reduzir o risco de escoliose e melhorar a função cardíaca e a sobrevivência, embora nem todos os estudos tenham encontrado uma associação.
Agentes mais novos, chamados oligonucleotídeos antisense, são agora aprovados pelo FDA. Os oligonucleotídeos antisense são pequenos pedaços de DNA usados para "mascarar" (encobrir) o éxon que precisa ser ignorado ao produzir a proteína distrofina. Isso permite que o resto do gene seja reunido corretamente.
Estima-se que cerca de 8% dos pacientes com DMD têm uma mutação genética passível de salto no exon 53 do gene da distrofina, e cerca de 13% dos pacientes têm uma mutação passível de salto do éxon 51.
Nem todos os pacientes respondem ou são candidatos a oligonucleotídeos antisense. Eles não são uma cura para a DMD, mas podem ajudar a melhorar os sintomas musculares. Muitos desses medicamentos receberam aprovação acelerada do FDA e ainda exigem ensaios clínicos para confirmar seu benefício clínico na DMD.
Em junho de 2023, a primeira terapia genética para DMD foi aprovada, chamada Elevidys. Elevidys foi projetado para tratar a causa subjacente da DMD, entregando um gene que codifica uma distrofina funcional encurtada (chamada microdistrofina Elevidys) no tecido muscular.
Os medicamentos abaixo foram aprovados pelo FDA para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne:
Amondys 45 (casimersen) Injeção
Amondys 45 é um oligonucleotídeo antisense para o tratamento de pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) que apresentam mutações genéticas passíveis de ignorar o exon 45 do gene Duchenne.
Viltepso (viltolarsen) Injeção
Viltepso é um oliogonucleotídeo antisense indicado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) em pacientes que têm uma mutação confirmada do gene DMD que é passível de salto do exon 53.
Vyondys 53 (golodirsen) Injeção
Vyondys 53 é um oligonucleotídeo antisense indicado para o tratamento de DMD em pacientes com uma mutação confirmada do gene DMD passível de salto do exon 53.
Comprimidos e suspensão oral de Emflaza (deflazacort)
Emflaza é um glicocorticóide indicado para o tratamento da DMD em pacientes com 2 anos de idade ou mais. A prednisona também é um glicocorticóide utilizado no tratamento da DMD. O deflazacort é um derivado da prednisona.
Exondys 51 (eteplirsen) Injeção
Exondys 51 é um oligonucleotídeo antisense indicado para o tratamento de DMD em pacientes com uma mutação confirmada do gene DMD passível de salto do exon 51.
Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) Injeção
Elevidys foi Aprovado pela FDA como a primeira terapia genética para DMD. Elevidys é uma terapia genética baseada em vetor de vírus adeno-associado indicada para o tratamento de pacientes pediátricos ambulatoriais de 4 a 5 anos com distrofia muscular de Duchenne (DMD) com uma mutação confirmada no gene DMD. Elevidys não deve ser utilizado em pacientes com qualquer deleção no éxon 8 e/ou no éxon 9 no gene DMD.
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