Brineura はどのような症状の治療に使用されますか?

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ブニューラは、トリペプチジルペプチダーゼ 1 (TPP1) 欠損症としても知られる後期乳児期ニューロンセロイドリポフスチン症 2 型 (CLN2) 患者の歩行能力 (自力で這ったり歩いたりする能力) の喪失を遅らせるために使用されます。ブリネウラは、症状のある3歳以上の小児患者に使用されます。 CLN2 は神経変性疾患であり、バッテン病の一種です。これは酵素 TPP1 の欠乏によって引き起こされ、中枢神経系 (CNS) 内にリソソーム貯蔵物質が蓄積し、運動機能の進行性の低下を引き起こします。 Brineura は TPP1 のプロ酵素です。これはCNSに取り込まれ、リソソーム内で活性化され、その結果リソソームが分解されます。

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