¿Para qué condición se usa Brineura?

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Brineura (cerliponasa alfa) se usa para retardar la pérdida de deambulación (capacidad de gatear o caminar sin ayuda) en pacientes con lipofuscinosis ceroide neuronal infantil tardía tipo 2 (CLN2), también conocida como deficiencia de tripeptidil peptidasa 1 (TPP1). . Brineura se utiliza en pacientes pediátricos de 3 años de edad o más que tienen una enfermedad sintomática.

CLN2 es una enfermedad neurodegenerativa y un tipo de enfermedad de Batten. Es causada por una falta de la enzima TPP1, que conduce a la acumulación de materiales de almacenamiento lisosomales en el sistema nervioso central (SNC) y resulta en una disminución progresiva de la función motora. Brineura es una proenzima de TPP1. Es absorbido por el SNC y activado en los lisosomas, lo que provoca su degradación.

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