Brineura는 어떤 상태를 치료하는 데 사용됩니까?

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브리네우라(세리포나제 알파)는 트리펩티딜 펩티다제 1(TPP1) 결핍이라고도 알려진 후기 영아 신경 세로이드 리포푸신증 2형(CLN2) 환자의 보행 상실(도움 없이 기어 다니거나 걷는 능력)을 늦추는 데 사용됩니다. . 브리뉴라는 증상이 있는 3세 이상의 소아 환자에게 사용된다.

CLN2는 신경퇴행성 질환으로 바텐병의 일종이다. 이는 중추신경계(CNS)에 리소좀 저장 물질이 축적되어 운동 기능이 점진적으로 저하되는 TPP1 효소가 부족하여 발생합니다. Brineura는 TPP1의 전구효소입니다. 이는 CNS에 의해 흡수되어 리소좀에서 활성화되어 분해됩니다.

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