ما هو استخدام هايجاردا وكيف يعمل؟

Official answer

by Drugs.com

يتم حقن هايجاردا تحت الجلد (تحت الجلد) لمنع نوبات الوذمة الوعائية لدى البالغين والمراهقين والأطفال فوق سن 6 سنوات المصابين بالوذمة الوعائية الوراثية (HAE).

هايجاردا هو شكل من صنع الإنسان من البروتين يسمى مثبط C1 استريز (C1-INH)، والذي يتواجد بشكل طبيعي في الدم.

الأشخاص المصابون بـ HAE لديهم مستويات منخفضة من C1-INH في دمائهم، مما يؤدي إلى زيادة الدم. نفاذية الأوعية الدموية ونوبات من التورم الشديد في الأطراف والوجه والأمعاء والمجرى الهوائي.

يعوض هايغاردا C1-INH المفقود، مما يمنع إنتاج البراديكينين والمواد الأخرى التي تزيد من نفاذية الأوعية الدموية.

Haegarda هي علامة تجارية لمثبط إنزيم استريز C1 المكمل (C1-INH). C1-INH هو شكل من صنع الإنسان من البروتين الموجود في الدم يساعد على التحكم في التورم في الجسم ويستخدم لعلاج الأشخاص الذين يعانون من حالة تسمى الوذمة الوعائية الوراثية الذين يفتقرون إلى C1-INH.

الوذمة الوعائية الوراثية هي اضطراب وراثي يسبب نوبات من التورم الشديد في الأطراف والوجه والأمعاء والمجرى الهوائي.

ما هو هايجاردا؟

هايجاردا هو شكل من صنع الإنسان من C1-INH .

الغرض الرئيسي من C1-INH هو تنظيم مسار التخثر (العملية التي تسبب تجلط الدم)، ونظام تحلل الفيبرين (العملية التي تزيل وتحلل الجلطات بعد إصلاح الأوعية الدموية)، وللتحكم في إنتاج البراديكينين، وهو جزء من البروتين يزيد من حركة السوائل عبر جدران الأوعية الدموية، مما يؤدي إلى التورم والالتهاب.

كيف يعمل هايغاردا؟

الناس المصابين بالوذمة الوعائية الوراثية (HAE) لديهم مستويات منخفضة من C1-INH الموجود بشكل طبيعي في الدم. يضيف هايجاردا عامل C1-INH، الذي يعيد مستويات C1 إلى وضعها الطبيعي ويقترب من وضعها الطبيعي، مما يقلل من إنتاج البراديكينين، ويقلل من نفاذية الأوعية الدموية ويقلل التورم.

يتم استخدام هايجاردا لتقليل مخاطر هجمات الأنفلونزا. الوذمة الوعائية لدى الأشخاص والأطفال الذين تزيد أعمارهم عن 6 سنوات والمصابين بالوذمة الوعائية الوراثية.

كيف يتم إعطاء هايجاردا؟

يتم إعطاء هايجاردا عن طريق الحقن البطيء تحت الجلد (تحت الجلد مباشرة)، عادة مرتين في الأسبوع. (كل ثلاثة إلى أربعة أيام). يمكن أن يتم إعطاؤه بواسطة ممرضة مدربة أو يمكن تعليم الأشخاص كيفية إعطائه بأنفسهم.

تعتمد جرعة هايجاردا على وزن الجسم، لذلك فهي مخصصة لكل شخص.

هل هناك أنواع أخرى من مثبطات C1؟

نعم، هناك ثلاثة أنواع أخرى من مثبطات C1:

ما هي الوذمة الوعائية الوراثية؟

الوذمة الوعائية الوراثية هي اضطراب وراثي يتميز بتورم شديد في الأطراف، والوجه، والقناة المعوية، والمجرى الهوائي. هناك ثلاثة أنواع معروفة:

النوع الأول والثاني الناتج عن طفرات في جين Serping I والنوع III والذي يسببه طفرات في الجين F12.

يوفر جين Serping I تعليمات لصنع البروتين المثبط C1، الذي يساعد في السيطرة على الالتهاب. يمكن أن تؤدي الطفرات في هذا الجين إما إلى انخفاض مستويات بروتين C1 في الدم أو إنتاج مثبط C1 الذي يعمل بشكل غير طبيعي. عندما تنخفض مستويات هذا البروتين C1، يتم إنشاء كميات زائدة من جزء بروتين آخر يسمى البراديكينين. يزيد البراديكينين من تسرب السوائل عبر جدران الأوعية الدموية إلى أنسجة الجسم، مما يعزز الالتهاب. يؤدي ذلك إلى تراكم السوائل مما يسبب التورم المميز للوذمة الوعائية الوراثية من النوع الأول والنوع الثاني.

ترتبط بعض حالات الوذمة الوعائية الوراثية من النوع الثالث بطفرات في الجين F12. يرمز هذا الجين إلى بروتين مهم يساعد الدم على التجلط، والمعروف باسم عامل التخثر الثاني عشر. العامل الثاني عشر هو أيضًا محفز مهم للالتهاب ويشارك في إنتاج البراديكينين. تنتج بعض طفرات F12 العامل XII مع زيادة النشاط، مما يولد المزيد من البراديكينين، مما يؤدي إلى تسرب جدار الأوعية الدموية والوذمة الوعائية. لم يتم بعد اكتشاف الطفرات الجينية المسؤولة عن الأنواع الأخرى من الوذمة الوعائية الوراثية III.

ما مدى فعالية عقار هايجاردا؟

أظهرت الأبحاث أن عقار هايجاردا يمكن أن يقلل من خطر الإصابة بنوبات الوذمة الوعائية الوراثية بنحو 95%، ويلغي الحاجة إلى أدوية الإنقاذ لدى 99% من الأشخاص (على الرغم من أنه لا يزال يتعين الاحتفاظ بأدوية الإنقاذ في متناول اليد تحسبًا لذلك).