Na co se přípravek Haegarda používá a jak působí?

Official answer

by Drugs.com

Haegarda se podává subkutánně (pod kůži), aby se zabránilo záchvatům angioedému u dospělých, dospívajících a dětí starších 6 let s hereditárním angioedémem (HAE).

Haegarda je umělá forma proteinu zvaného inhibitor C1 esterázy (C1-INH), který se přirozeně vyskytuje v naší krvi.

Lidé s HAE mají snížené hladiny C1-INH v krvi, což vede ke zvýšenému krevnímu cévní propustnost a záchvaty silných otoků končetin, obličeje, střevního traktu a dýchacích cest.

Haegarda nahrazuje chybějící C1-INH, čímž zabraňuje tvorbě bradykininu a dalších látek, které zvyšují propustnost cév.

Haegarda je značka inhibitoru C1 esterázy komplementu (C1-INH). C1-INH je uměle vytvořená forma bílkoviny v krvi, která pomáhá kontrolovat otoky v těle a používá se k léčbě lidí se stavem zvaným hereditární angioedém, kteří nemají C1-INH.

Dědičný angioedém je genetická porucha, která způsobuje záchvaty těžkých otoků končetin, obličeje, střevního traktu a dýchacích cest.

Co je Haegarda?

Haegarda je uměle vytvořená forma C1-INH .

Hlavním účelem C1-INH je regulovat koagulační dráhu (proces, který způsobuje srážení naší krve), fibrinolytický systém (proces, který odstraňuje a degraduje sraženiny po opravě krevních cév), a ke kontrole produkce bradykininu, což je proteinový fragment, který zvyšuje pohyb tekutiny stěnami cév, což má za následek otoky a záněty.

Jak Haegarda působí?

Lidé s hereditárním angioedémem (HAE) mají nízké hladiny přirozeně se vyskytujícího C1-INH v krvi. Haegarda přidává funkční C1-INH, který vrací hladiny C1 zpět a blíže k normálu, snižuje produkci bradykininu, snižuje propustnost krevních cév a snižuje otoky.

Haegarda se používá ke snížení rizika záchvatů angioedém u lidí a dětí starších 6 let s HAE.

Jak se Haegarda podává?

Haegarda se podává pomalou subkutánní (těsně pod kůži) injekcí, obvykle dvakrát týdně (každé tři až čtyři dny). Může ji podávat buď vyškolená zdravotní sestra, nebo se lidé mohou naučit, jak si ji sami podávat.

Dávka přípravku Haegarda je založena na tělesné hmotnosti, takže je individuální pro každou osobu.

Existují nějaké další typy inhibitorů C1?

Ano, existují tři další typy inhibitorů C1:

Co je dědičný angioedém?

Dědičný angioedém je genetická porucha charakterizovaná závažnými otoky končetin, obličeje, střevního traktu a dýchacích cest. Existují tři známé typy:

Typ I a II způsobené mutacemi v genu Serping I a typ III, který je způsoben mutacemi v genu F12.

Gen Serping I poskytuje návod na výrobu proteinu inhibitoru C1, který pomáhá kontrolovat zánět. Mutace v tomto genu mohou vést buď ke snížení hladiny proteinu C1 v krvi, nebo k produkci C1 inhibitoru, který funguje abnormálně. Když se hladiny tohoto proteinu C1 sníží, vytvoří se nadměrné množství dalšího proteinového fragmentu, nazývaného bradykinin. Bradykinin zvyšuje únik tekutiny přes stěny krevních cév do tělesných tkání, čímž podporuje zánět. To způsobuje hromadění tekutiny, což způsobuje otok charakteristický pro hereditární angioedém typu I a typu II.

Některé případy hereditárního angioedému typu III jsou spojeny s mutacemi v genu F12. Tento gen kóduje důležitý protein, který pomáhá srážet naši krev, známý jako koagulační faktor XII. Faktor XII je také důležitým stimulátorem zánětu a podílí se na produkci bradykininu. Některé mutace F12 produkují faktor XII se zvýšenou aktivitou, který generuje více bradykininu, což vede k prosakování cévní stěny a angioedému. Genové mutace zodpovědné za jiné typy hereditárního angioedému III nebyly dosud objeveny.

Jak účinná je Haegarda?

Výzkum ukázal, že Haegarda může snížit riziko záchvatů HAE přibližně o 95 % a eliminuje potřebu záchranné medikace u 99 % lidí (ačkoli záchranné medikace je stále potřeba mít po ruce pro každý případ).