Wofür wird Haegarda angewendet und wie wirkt es?

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by Drugs.com

Haegarda wird subkutan (unter die Haut) injiziert, um Angioödem-Attacken bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern über 6 Jahren mit hereditärem Angioödem (HAE) vorzubeugen.

Haegarda ist ein künstliche Form eines Proteins namens C1-Esterase-Inhibitor (C1-INH), das natürlicherweise in unserem Blut vorkommt.

Menschen mit HAE haben einen verringerten C1-INH-Spiegel im Blut, was zu einem erhöhten Blutspiegel führt Gefäßpermeabilität und Anfälle schwerer Schwellungen in den Gliedmaßen, im Gesicht, im Darmtrakt und in den Atemwegen.

Haegarda ersetzt fehlendes C1-INH und verhindert so die Bildung von Bradykinin und anderen Substanzen, die die Permeabilität von Blutgefäßen erhöhen.

Haegarda ist eine Marke des Komplement-C1-Esterase-Inhibitors (C1-INH). C1-INH ist eine künstliche Form eines Proteins im Blut, das hilft, Schwellungen im Körper zu kontrollieren und zur Behandlung von Menschen mit einer Erkrankung namens hereditäres Angioödem, denen C1-INH fehlt, eingesetzt wird.

Hereditäres Angioödem ist ein genetische Störung, die schwere Schwellungen in den Gliedmaßen, im Gesicht, im Darmtrakt und in den Atemwegen verursacht.

Was ist Haegarda?

Haegarda ist eine künstliche Form des C1-INH .

Der Hauptzweck von C1-INH besteht darin, den Gerinnungsweg (den Prozess, der zur Gerinnung unseres Blutes führt), das fibrinolytische System (den Prozess, der Gerinnsel nach der Reparatur von Blutgefäßen entfernt und abbaut) zu regulieren. und um die Produktion von Bradykinin zu kontrollieren, einem Proteinfragment, das die Bewegung von Flüssigkeit durch die Wände der Blutgefäße erhöht, was zu Schwellungen und Entzündungen führt.

Wie funktioniert Haegarda?

Menschen Patienten mit hereditärem Angioödem (HAE) haben geringe Mengen an natürlich vorkommendem C1-INH im Blut. Haegarda fügt wirksames C1-INH hinzu, das den C1-Spiegel wieder ansteigt und sich dem Normalwert annähert, wodurch die Bradykininproduktion reduziert, die Durchlässigkeit von Blutgefäßen verringert und Schwellungen reduziert werden.

Haegarda wird verwendet, um das Risiko von Anfällen zu verringern Angioödem bei Menschen und Kindern über 6 Jahren mit HAE.

Wie wird Haegarda verabreicht?

Haegarda wird durch langsame subkutane Injektion (knapp unter die Haut) verabreicht, normalerweise zweimal pro Woche (alle drei bis vier Tage). Es kann entweder von einer ausgebildeten Krankenschwester verabreicht werden oder den Menschen kann beigebracht werden, wie sie es selbst verabreichen können.

Die Dosierung von Haegarda richtet sich nach dem Körpergewicht und wird daher für jede Person individuell angepasst.

Gibt es noch andere Arten von C1-Inhibitoren?

Ja, es gibt drei weitere Arten von C1-Inhibitoren:

Was ist ein hereditäres Angioödem?

Das hereditäre Angioödem ist eine genetische Erkrankung, die durch schwere Schwellungen in den Gliedmaßen, im Gesicht, im Darmtrakt und in den Atemwegen gekennzeichnet ist. Es gibt drei bekannte Typen:

Typ I und II, die durch Mutationen im Serping-I-Gen verursacht werden, und Typ III, der durch Mutationen im F12-Gen verursacht wird.

Das Serping-I-Gen sorgt dafür Anweisungen zur Herstellung des C1-Inhibitorproteins, das bei der Kontrolle von Entzündungen hilft. Mutationen in diesem Gen können entweder zu verringerten C1-Proteinspiegeln im Blut oder zur Produktion eines C1-Inhibitors führen, der abnormal funktioniert. Wenn der Spiegel dieses C1-Proteins sinkt, werden übermäßige Mengen eines anderen Proteinfragments namens Bradykinin erzeugt. Bradykinin erhöht den Flüssigkeitsaustritt durch die Wände der Blutgefäße in das Körpergewebe und fördert so Entzündungen. Dadurch sammelt sich Flüssigkeit an, die die für das hereditäre Angioödem Typ I und Typ II charakteristische Schwellung verursacht.

Einige Fälle des hereditären Angioödems Typ III sind mit Mutationen im F12-Gen verbunden. Dieses Gen kodiert für ein wichtiges Protein, das die Blutgerinnung unterstützt, den sogenannten Gerinnungsfaktor XII. Faktor XII ist außerdem ein wichtiger Entzündungsstimulator und an der Bradykininproduktion beteiligt. Bestimmte F12-Mutationen produzieren Faktor XII mit erhöhter Aktivität, der mehr Bradykinin erzeugt, was zu Undichtigkeiten in der Blutgefäßwand und Angioödemen führt. Die Genmutationen, die für andere Arten des hereditären Angioödems III verantwortlich sind, wurden noch nicht entdeckt.

Wie wirksam ist Haegarda?

Untersuchungen haben gezeigt, dass Haegarda das Risiko von HAE-Anfällen um etwa reduzieren kann 95 % und macht bei 99 % der Menschen den Bedarf an Notfallmedikamenten überflüssig (obwohl Notfallmedikamente immer noch für alle Fälle bereitgehalten werden müssen).