Σε ποιες περιπτώσεις χρησιμοποιείται το Haegarda και πώς λειτουργεί;

Official answer

by Drugs.com

Το Haegarda ενίεται υποδορίως (κάτω από το δέρμα) για την πρόληψη κρίσεων αγγειοοιδήματος σε ενήλικες, εφήβους και παιδιά ηλικίας άνω των 6 ετών με κληρονομικό αγγειοοίδημα (HAE).

Το Haegarda είναι ένα αγγειοοίδημα. ανθρωπογενής μορφή μιας πρωτεΐνης που ονομάζεται αναστολέας εστεράσης C1 (C1-INH), που εμφανίζεται φυσικά στο αίμα μας.

Τα άτομα με HAE έχουν μειωμένα επίπεδα C1-INH στο αίμα τους, γεγονός που οδηγεί σε αύξηση του αίματος στο αίμα τους. διαπερατότητα αγγείων και προσβολές σοβαρού οιδήματος στα άκρα, το πρόσωπο, την εντερική οδό και τον αεραγωγό.

Η Haegarda αντικαθιστά την C1-INH που λείπει, αποτρέποντας τη δημιουργία βραδυκινίνης και άλλων ουσιών που αυξάνουν τη διαπερατότητα των αιμοφόρων αγγείων.

Η Haegarda είναι μια μάρκα αναστολέα εστεράσης του συμπληρώματος C1 (C1-INH). Η C1-INH είναι μια ανθρωπογενής μορφή πρωτεΐνης στο αίμα που βοηθά στον έλεγχο του οιδήματος στο σώμα και χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ατόμων με μια πάθηση που ονομάζεται κληρονομικό αγγειοοίδημα που στερείται C1-INH.

Το κληρονομικό αγγειοοίδημα είναι ένα γενετική διαταραχή που προκαλεί κρίσεις σοβαρού οιδήματος στα άκρα, το πρόσωπο, την εντερική οδό και τον αεραγωγό.

Τι είναι το Haegarda;

Το Haegarda είναι μια ανθρωπογενής μορφή του C1-INH. .

Ο κύριος σκοπός του C1-INH είναι η ρύθμιση της οδού πήξης (η διαδικασία που προκαλεί πήξη του αίματός μας), του ινωδολυτικού συστήματος (η διαδικασία που αφαιρεί και υποβαθμίζει τους θρόμβους μετά την αποκατάσταση των αιμοφόρων αγγείων), και για τον έλεγχο της παραγωγής βραδυκινίνης, η οποία είναι ένα θραύσμα πρωτεΐνης που αυξάνει την κίνηση του υγρού μέσω των τοιχωμάτων των αιμοφόρων αγγείων, με αποτέλεσμα οίδημα και φλεγμονή.

Πώς λειτουργεί το Haegarda;

Άνθρωποι. με κληρονομικό αγγειοοίδημα (ΗΑΕ) έχουν χαμηλά επίπεδα φυσικής C1-INH στο αίμα τους. Η Haegarda προσθέτει λειτουργικό C1-INH, το οποίο φέρνει τα επίπεδα του C1 πίσω και πιο κοντά στο φυσιολογικό, μειώνοντας την παραγωγή βραδυκινίνης, μειώνοντας τη διαπερατότητα των αιμοφόρων αγγείων και μειώνοντας το πρήξιμο.

Το Haegarda χρησιμοποιείται για τη μείωση του κινδύνου προσβολών αγγειοοίδημα σε άτομα και παιδιά ηλικίας άνω των 6 ετών με HAE.

Πώς χορηγείται το Haegarda;

Το Haegarda χορηγείται με αργή υποδόρια (ακριβώς κάτω από το δέρμα) ένεση, συνήθως δύο φορές την εβδομάδα (κάθε τρεις με τέσσερις ημέρες). Μπορεί είτε να χορηγηθεί από εκπαιδευμένη νοσοκόμα είτε να διδαχθεί στους ανθρώπους πώς να το χορηγούν μόνοι τους.

Η δόση του Haegarda βασίζεται στο σωματικό βάρος, επομένως εξατομικεύεται για κάθε άτομο.

Υπάρχουν άλλοι τύποι αναστολέων C1;

Ναι, υπάρχουν άλλοι τρεις τύποι αναστολέων C1:

Τι είναι το κληρονομικό αγγειοοίδημα;

Το κληρονομικό αγγειοοίδημα είναι μια γενετική διαταραχή που χαρακτηρίζεται από σοβαρό οίδημα στα άκρα, το πρόσωπο, την εντερική οδό και τους αεραγωγούς. Υπάρχουν τρεις γνωστοί τύποι:

Τύπος Ι και ΙΙ που προκαλούνται από μεταλλάξεις στο γονίδιο Serping I και Τύπος III που προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο F12.

Το γονίδιο Serping I παρέχει το γονίδιο Serping I. οδηγίες για την παρασκευή της πρωτεΐνης αναστολέα C1, η οποία βοηθά στον έλεγχο της φλεγμονής. Οι μεταλλάξεις σε αυτό το γονίδιο μπορεί να οδηγήσουν είτε σε μειωμένα επίπεδα πρωτεΐνης C1 στο αίμα είτε σε παραγωγή ενός αναστολέα C1 που λειτουργεί ανώμαλα. Όταν τα επίπεδα αυτής της πρωτεΐνης C1 μειώνονται, δημιουργούνται υπερβολικές ποσότητες ενός άλλου θραύσματος πρωτεΐνης, που ονομάζεται βραδυκινίνη. Η βραδυκινίνη αυξάνει τη διαρροή υγρού μέσω των τοιχωμάτων των αιμοφόρων αγγείων στους ιστούς του σώματος, προάγοντας τη φλεγμονή. Αυτό προκαλεί τη συσσώρευση υγρού που προκαλεί το χαρακτηριστικό οίδημα του κληρονομικού αγγειοοιδήματος τύπου Ι και τύπου II.

Ορισμένες περιπτώσεις κληρονομικού αγγειοοιδήματος τύπου III σχετίζονται με μεταλλάξεις στο γονίδιο F12. Αυτό το γονίδιο κωδικοποιεί μια σημαντική πρωτεΐνη που βοηθά το αίμα μας να πήξει, γνωστή ως παράγοντας πήξης XII. Ο παράγοντας XII είναι επίσης ένας σημαντικός διεγέρτης της φλεγμονής και εμπλέκεται στην παραγωγή βραδυκινίνης. Ορισμένες μεταλλάξεις F12 παράγουν τον Παράγοντα XII με αυξημένη δραστηριότητα, ο οποίος παράγει περισσότερη βραδυκινίνη, οδηγώντας σε διαρροή τοιχώματος των αιμοφόρων αγγείων και αγγειοοίδημα. Οι γονιδιακές μεταλλάξεις που ευθύνονται για άλλους τύπους κληρονομικού αγγειοοιδήματος III δεν έχουν ακόμη ανακαλυφθεί.

Πόσο αποτελεσματικό είναι το Haegarda;

Η έρευνα έχει δείξει ότι το Haegarda μπορεί να μειώσει τον κίνδυνο επιθέσεων HAE κατά περίπου. 95% και εξαλείφει την ανάγκη για φαρμακευτική αγωγή διάσωσης στο 99% των ανθρώπων (αν και το φάρμακο διάσωσης εξακολουθεί να πρέπει να διατηρείται σε ετοιμότητα για κάθε περίπτωση).