À quoi sert Haegarda et comment ça marche ?

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by Drugs.com

Haegarda est injecté par voie sous-cutanée (sous la peau) pour prévenir les crises d'angio-œdème chez les adultes, les adolescents et les enfants de plus de 6 ans atteints d'angio-œdème héréditaire (AOH).

Haegarda est un forme artificielle d'une protéine appelée inhibiteur de la C1 estérase (C1-INH), présente naturellement dans notre sang.

Les personnes atteintes d'AOH ont des taux réduits de C1-INH dans leur sang, ce qui entraîne une augmentation de leur taux sanguin. perméabilité des vaisseaux sanguins et crises de gonflement sévère des membres, du visage, du tractus intestinal et des voies respiratoires.

Haegarda remplace le C1-INH manquant, empêchant la génération de bradykinine et d'autres substances qui augmentent la perméabilité des vaisseaux sanguins.

Haegarda est une marque d'inhibiteur du complément C1 estérase (C1-INH). Le C1-INH est une forme artificielle d'une protéine présente dans le sang qui aide à contrôler l'enflure dans le corps et est utilisée pour traiter les personnes atteintes d'une maladie appelée angio-œdème héréditaire et qui manquent de C1-INH.

L'angio-œdème héréditaire est un maladie génétique qui provoque des crises de gonflement sévère des membres, du visage, du tractus intestinal et des voies respiratoires.

Qu'est-ce qu'Haegarda ?

Haegarda est une forme artificielle du C1-INH .

L'objectif principal du C1-INH est de réguler la voie de la coagulation (le processus qui provoque la coagulation de notre sang), le système fibrinolytique (le processus qui élimine et dégrade les caillots après la réparation des vaisseaux sanguins), et pour contrôler la production de bradykinine, qui est un fragment protéique qui augmente le mouvement du liquide à travers les parois des vaisseaux sanguins, entraînant un gonflement et une inflammation.

Comment Haegarda agit-il ?

Les gens atteints d'angio-œdème héréditaire (AOH) ont de faibles taux de C1-INH naturel dans leur sang. Haegarda ajoute du C1-INH actif, ce qui ramène les niveaux de C1 à la normale et les rapproche de la normale, réduisant ainsi la production de bradykinine, diminuant la perméabilité des vaisseaux sanguins et réduisant l'enflure.

Haegarda est utilisé pour réduire le risque de crises de angio-œdème chez les personnes et les enfants de plus de 6 ans atteints d'AOH.

Comment Haegarda est-il administré ?

Haegarda est administré par injection sous-cutanée lente (juste sous la peau), généralement deux fois par semaine. (tous les trois à quatre jours). Il peut être administré par une infirmière qualifiée ou les personnes peuvent apprendre à l'auto-administrer elles-mêmes.

La posologie d'Haegarda est basée sur le poids corporel, elle est donc individualisée pour chaque personne.

Existe-t-il d'autres types d'inhibiteurs C1 ?

Oui, il existe trois autres types d'inhibiteurs C1 :

Qu'est-ce que l'angio-œdème héréditaire ?

L'angio-œdème héréditaire est une maladie génétique caractérisée par un gonflement sévère des membres, du visage, du tractus intestinal et des voies respiratoires. Il existe trois types connus :

Les types I et II provoqués par des mutations du gène Serping I et le type III provoqué par des mutations du gène F12.

Le gène Serping I fournit instructions pour fabriquer la protéine inhibitrice C1, qui aide à contrôler l’inflammation. Les mutations de ce gène peuvent entraîner soit une réduction des taux de protéine C1 dans le sang, soit la production d'un inhibiteur C1 qui fonctionne anormalement. Lorsque les niveaux de cette protéine C1 diminuent, des quantités excessives d’un autre fragment protéique, appelé bradykinine, sont générées. La bradykinine augmente la fuite de liquide à travers les parois des vaisseaux sanguins vers les tissus corporels, favorisant ainsi l'inflammation. Cela provoque une accumulation de liquide, ce qui provoque le gonflement caractéristique de l'angio-œdème héréditaire de type I et de type II.

Certains cas d'angio-œdème héréditaire de type III sont associés à des mutations du gène F12. Ce gène code pour une protéine importante qui aide notre sang à coaguler, connue sous le nom de facteur XII de coagulation. Le facteur XII est également un stimulateur important de l’inflammation et participe à la production de bradykinine. Certaines mutations F12 produisent du facteur XII avec une activité accrue, qui génère davantage de bradykinine, entraînant une fuite des parois des vaisseaux sanguins et un angio-œdème. Les mutations génétiques responsables d'autres types d'angio-œdème III héréditaire n'ont pas encore été découvertes.

Quelle est l'efficacité de Haegarda ?

La recherche a montré que Haegarda peut réduire le risque de crises d'AOH d'environ 95 %, et élimine le besoin de médicaments de secours chez 99 % des personnes (bien que les médicaments de secours doivent toujours être conservés à portée de main au cas où).