A cosa serve Haegarda e come funziona?

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by Drugs.com

Haegarda viene iniettato per via sottocutanea (sotto la pelle) per prevenire attacchi di angioedema negli adulti, negli adolescenti e nei bambini di età superiore ai 6 anni affetti da angioedema ereditario (HAE).

Haegarda è un forma artificiale di una proteina chiamata inibitore dell'esterasi C1 (C1-INH), che si trova naturalmente nel nostro sangue.

Le persone affette da HAE hanno livelli ridotti di C1-INH nel sangue, che porta ad un aumento permeabilità dei vasi sanguigni e attacchi di grave gonfiore agli arti, al viso, al tratto intestinale e alle vie aeree.

Haegarda sostituisce il C1-INH mancante, prevenendo la generazione di bradichinina e altre sostanze che aumentano la permeabilità dei vasi sanguigni.

Haegarda è un marchio di inibitore dell'esterasi C1 del complemento (C1-INH). Il C1-INH è una forma artificiale di una proteina nel sangue che aiuta a controllare il gonfiore nel corpo ed è usata per trattare le persone con una condizione chiamata angioedema ereditario che mancano di C1-INH.

L'angioedema ereditario è una disturbo genetico che causa attacchi di grave gonfiore agli arti, al viso, al tratto intestinale e alle vie aeree.

Cos'è Haegarda?

Haegarda è una forma artificiale del C1-INH .

Lo scopo principale di C1-INH è regolare la via della coagulazione (il processo che fa coagulare il sangue), il sistema fibrinolitico (il processo che rimuove e degrada i coaguli dopo che i vasi sanguigni sono stati riparati), e per controllare la produzione di bradichinina, che è un frammento proteico che aumenta il movimento del fluido attraverso le pareti dei vasi sanguigni, provocando gonfiore e infiammazione.

Come funziona Haegarda?

Persone affetti da angioedema ereditario (HAE) hanno bassi livelli di C1-INH naturale nel sangue. Haegarda aggiunge C1-INH attivo, che riporta i livelli di C1 verso l'alto e li avvicina alla normalità, riducendo la produzione di bradichinina, diminuendo la permeabilità dei vasi sanguigni e riducendo il gonfiore.

Haegarda è usato per ridurre il rischio di attacchi di angioedema in persone e bambini di età superiore a 6 anni affetti da HAE.

Come viene somministrato Haegarda?

Haegarda viene somministrato tramite iniezione sottocutanea lenta (appena sotto la pelle), solitamente due volte a settimana (ogni tre-quattro giorni). Può essere somministrato da un infermiere qualificato oppure può essere insegnato alle persone come autosomministrarselo da sole.

Il dosaggio di Haegarda si basa sul peso corporeo, quindi è personalizzato per ogni persona.

Esistono altri tipi di inibitori C1?

Sì, esistono altri tre tipi di inibitori C1:

Che cos'è l'angioedema ereditario?

L'angioedema ereditario è una malattia genetica caratterizzata da grave gonfiore degli arti, del viso, del tratto intestinale e delle vie aeree. Esistono tre tipi conosciuti:

Tipo I e II causati da mutazioni nel gene Serping I e Tipo III causato da mutazioni nel gene F12.

Il gene Serping I fornisce istruzioni per produrre la proteina inibitrice C1, che aiuta a controllare l'infiammazione. Le mutazioni in questo gene possono portare a livelli ridotti di proteina C1 nel sangue o alla produzione di un inibitore C1 che funziona in modo anomalo. Quando i livelli di questa proteina C1 diminuiscono, vengono generate quantità eccessive di un altro frammento proteico, chiamato bradichinina. La bradichinina aumenta la fuoriuscita di liquidi attraverso le pareti dei vasi sanguigni nei tessuti corporei, favorendo l'infiammazione. Ciò provoca un accumulo di liquidi che provoca il gonfiore caratteristico dell'angioedema ereditario di tipo I e di tipo II.

Alcuni casi di angioedema ereditario di tipo III sono associati a mutazioni nel gene F12. Questo gene codifica per un'importante proteina che aiuta il sangue a coagulare, nota come fattore XII della coagulazione. Il fattore XII è anche un importante stimolatore dell'infiammazione ed è coinvolto nella produzione di bradichinina. Alcune mutazioni F12 producono il fattore XII con un'attività aumentata, che genera più bradichinina, portando a perdite dalle pareti dei vasi sanguigni e angioedema. Le mutazioni genetiche responsabili di altri tipi di angioedema ereditario III non sono ancora state scoperte.

Quanto è efficace Haegarda?

La ricerca ha dimostrato che Haegarda può ridurre il rischio di attacchi di HAE di circa il 95% ed elimina la necessità di farmaci di salvataggio nel 99% delle persone (sebbene i farmaci di salvataggio debbano comunque essere tenuti a portata di mano per ogni evenienza).