Haegarda は何に使用され、どのように機能しますか?

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ヘガルダは、遺伝性血管浮腫(HAE)を患う成人、青少年、および 6 歳以上の小児の血管浮腫発作を予防するために皮下(皮膚の下)に注射されます。
  • ヘガルダは、 C1 エステラーゼ阻害剤(C1-INH)と呼ばれる人工のタンパク質で、血液中に自然に存在します。
  • HAE 患者の血液中の C1-INH レベルが低下しているため、血液量が増加します。血管の透過性と、手足、顔、腸管、気道の重度の腫れの発作。
  • ヘガルダは欠損した C1-INH を置き換え、ブラジキニンや血管の透過性を高めるその他の物質の生成を防ぎます。
  • Haegarda は、補体 C1 エステラーゼ阻害剤 (C1-INH) のブランドです。 C1-INH は、体内の腫れの制御に役立つ血液中のタンパク質の人工形態であり、C1-INH が欠如している遺伝性血管浮腫と呼ばれる症状を持つ人々の治療に使用されます。

    遺伝性血管浮腫は、手足、顔、腸管、気道に重度の腫れの発作を引き起こす遺伝性疾患。

    ヘガルダとは何ですか?

    ヘガルダは、C1-INH の人工形態です。

    C1-INH の主な目的は、凝固経路 (血液を凝固させるプロセス)、線溶系 (血管が修復された後に血栓を除去して分解するプロセス) を調節することです。ブラジキニンの生成を制御します。ブラジキニンは、血管壁を通る体液の移動を増加させ、腫れや炎症を引き起こすタンパク質の断片です。

    ヘガルダはどのように作用しますか?

    人々遺伝性血管浮腫 (HAE) では、血液中に自然に存在する C1-INH のレベルが低くなります。 Haegarda は、C1 レベルを正常値に戻し、ブラジキニンの産生を減少させ、血管の透過性を低下させ、腫れを軽減する作用のある C1-INH を追加します。

    Haegarda は、脳卒中発作のリスクを軽減するために使用されます。 HAE 患者および 6 歳以上の小児の血管浮腫。

    ヘガルダはどのように投与されますか?

    ヘガルダは、通常は週に 2 回、ゆっくりとした皮下 (皮膚のすぐ下) 注射によって投与されます。 (3~4日ごと)。訓練を受けた看護師が投与することも、人々が自分で投与する方法を教えることもできます。

    ヘガルダの投与量は体重に基づいているため、各人に合わせて個別に投与されます。

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    他にも種類の C1 阻害剤はありますか?

    はい、他にも 3 種類の C1 阻害剤があります:

  • ベリナートは脳卒中発作の治療に使用されます。血管浮腫
  • 血管浮腫の発作の治療に使用されるルコネスト
  • 血管浮腫の発作を予防するために3~4日ごとに静脈内注射されるシンライズ。
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    遺伝性血管浮腫とは何ですか?

    遺伝性血管浮腫は、手足、顔、腸管、気道の重度の腫れを特徴とする遺伝性疾患です。 3 つのタイプが知られています:

    Serping I 遺伝子の変異によって引き起こされるタイプ I および II、および F12 遺伝子の変異によって引き起こされるタイプ III。

    Serping I 遺伝子は、炎症の制御に役立つ C1 阻害タンパク質の製造手順。この遺伝子の変異は、血液中の C1 タンパク質レベルの低下、または異常に機能する C1 阻害剤の生成のいずれかを引き起こす可能性があります。この C1 タンパク質のレベルが低下すると、ブラジキニンと呼ばれる別のタンパク質断片が過剰に生成されます。ブラジキニンは、血管壁を通って体組織への体液の漏出を増加させ、炎症を促進します。これにより体液が蓄積し、遺伝性血管浮腫 I 型および II 型に特徴的な腫れが引き起こされます。

    遺伝性血管浮腫 III 型の一部の症例は、F12 遺伝子の変異に関連しています。この遺伝子は、凝固第 XII 因子として知られる、血液の凝固を助ける重要なタンパク質をコードしています。第 XII 因子も炎症の重要な刺激因子であり、ブラジキニンの生成に関与しています。特定の F12 変異は、活性が増加した第 XII 因子を生成し、より多くのブラジキニンを生成し、血管壁の漏出や血管浮腫を引き起こします。他のタイプの遺伝性血管浮腫 III の原因となる遺伝子変異はまだ発見されていません。

    ヘガルダはどの程度効果がありますか?

    研究によると、ヘガルダは HAE 発作のリスクを約 1 減少させることができます。 95% で、99% の人で救急薬の必要がなくなります (ただし、万が一に備えて救急薬を手元に置いておく必要があります)。

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