Apakah kegunaan Haegarda dan bagaimana ia berfungsi?

Official answer

by Drugs.com

Haegarda disuntik secara subkutan (di bawah kulit) untuk mengelakkan serangan angioedema pada orang dewasa, remaja dan kanak-kanak berumur 6 tahun ke atas dengan angioedema keturunan (HAE).

Haegarda ialah bentuk buatan manusia daripada protein yang dipanggil C1 esterase inhibitor (C1-INH), yang secara semula jadi berlaku dalam darah kita.

Orang yang mempunyai HAE telah mengurangkan tahap C1-INH dalam darah mereka, yang membawa kepada peningkatan darah kebolehtelapan kapal dan serangan bengkak yang teruk pada anggota badan, muka, saluran usus dan saluran pernafasan.

Haegarda menggantikan C1-INH yang hilang, menghalang penjanaan bradikinin dan bahan lain yang meningkatkan kebolehtelapan saluran darah.

Haegarda ialah jenama pelengkap C1 esterase inhibitor (C1-INH). C1-INH ialah sejenis protein buatan manusia dalam darah yang membantu mengawal bengkak dalam badan dan digunakan untuk merawat orang yang mempunyai keadaan yang dipanggil angioedema keturunan yang kekurangan C1-INH.

Angioedema keturunan ialah penyakit gangguan genetik yang menyebabkan serangan bengkak teruk pada anggota badan, muka, saluran usus dan saluran pernafasan.

Apakah itu Haegarda?

Haegarda ialah bentuk buatan manusia daripada C1-INH .

Tujuan utama C1-INH adalah untuk mengawal selia laluan pembekuan (proses yang menyebabkan darah kita membeku), sistem fibrinolitik (proses yang membuang dan merendahkan bekuan selepas saluran darah diperbaiki), dan untuk mengawal pengeluaran bradikinin, iaitu serpihan protein yang meningkatkan pergerakan cecair melalui dinding saluran darah, mengakibatkan bengkak dan keradangan.

Bagaimana Haegarda berfungsi?

Orang ramai dengan angioedema keturunan (HAE) mempunyai tahap C1-INH semulajadi yang rendah dalam darah mereka. Haegarda menambah C1-INH yang berfungsi, yang membawa paras C1 kembali dan hampir kepada normal, mengurangkan pengeluaran bradikinin, mengurangkan kebolehtelapan saluran darah dan mengurangkan bengkak.

Haegarda digunakan untuk mengurangkan risiko serangan angioedema pada orang dan kanak-kanak berumur 6 tahun ke atas dengan HAE.

Bagaimanakah Haegarda diberikan?

Haegarda diberikan melalui suntikan subkutaneus perlahan (hanya di bawah kulit), biasanya dua kali seminggu (setiap tiga hingga empat hari). Ia sama ada boleh diberikan oleh jururawat terlatih atau orang ramai boleh diajar cara menguruskannya sendiri.

Dos Haegarda adalah berdasarkan berat badan, jadi ia adalah secara individu untuk setiap orang.

Adakah terdapat jenis perencat C1 yang lain?

Ya, terdapat tiga jenis perencat C1 yang lain:

Apakah itu angioedema keturunan?

Angioedema keturunan ialah gangguan genetik yang dicirikan oleh pembengkakan teruk pada anggota badan, muka, saluran usus dan saluran pernafasan. Terdapat tiga jenis yang diketahui:

Jenis I dan II yang disebabkan oleh mutasi dalam gen Serping I dan Jenis III yang disebabkan oleh mutasi dalam gen F12.

Gen Serping I menyediakan arahan untuk membuat protein perencat C1, yang membantu mengawal keradangan. Mutasi dalam gen ini boleh menyebabkan sama ada pengurangan tahap protein C1 dalam darah atau pengeluaran perencat C1 yang berfungsi secara tidak normal. Apabila tahap protein C1 ini dikurangkan, jumlah serpihan protein lain yang berlebihan, dipanggil bradikinin terhasil. Bradykinin meningkatkan kebocoran cecair melalui dinding saluran darah ke dalam tisu badan, menggalakkan keradangan. Ini menyebabkan cecair terkumpul yang menyebabkan ciri bengkak angioedema keturunan jenis I dan jenis II.

Sesetengah kes angioedema keturunan jenis III dikaitkan dengan mutasi dalam gen F12. Kod gen ini untuk protein penting yang membantu darah kita membeku, dikenali sebagai faktor pembekuan XII. Faktor XII juga merupakan perangsang penting keradangan dan terlibat dalam pengeluaran bradikinin. Mutasi F12 tertentu menghasilkan Faktor XII dengan peningkatan aktiviti, yang menjana lebih banyak bradikinin, yang membawa kepada kebocoran dinding saluran darah dan angioedema. Mutasi gen yang bertanggungjawab untuk jenis angioedema III keturunan yang lain masih belum ditemui.

Sejauh manakah Haegarda berkesan?

Penyelidikan telah menunjukkan bahawa Haegarda boleh mengurangkan risiko serangan HAE kira-kira. 95%, dan menghapuskan keperluan untuk ubat penyelamat dalam 99% orang (walaupun ubat penyelamat masih perlu disimpan di tangan untuk berjaga-jaga).