Waar wordt Haegarda voor gebruikt en hoe werkt het?

Official answer

by Drugs.com

Haegarda wordt subcutaan (onder de huid) geïnjecteerd om aanvallen van angio-oedeem te voorkomen bij volwassenen, adolescenten en kinderen ouder dan 6 jaar met erfelijk angio-oedeem (HAE).

Haegarda is een door de mens gemaakte vorm van een eiwit genaamd C1-esteraseremmer (C1-INH), dat van nature in ons bloed voorkomt.

Mensen met HAE hebben verlaagde niveaus van C1-INH in hun bloed, wat leidt tot verhoogde bloedwaarden de permeabiliteit van de bloedvaten en aanvallen van ernstige zwelling in de ledematen, het gezicht, het darmkanaal en de luchtwegen.

Haegarda vervangt de ontbrekende C1-INH en voorkomt zo de aanmaak van bradykinine en andere stoffen die de permeabiliteit van de bloedvaten vergroten.

Haegarda is een merk van complement-C1-esteraseremmer (C1-INH). C1-INH is een door de mens gemaakte vorm van een eiwit in het bloed dat helpt de zwelling in het lichaam onder controle te houden en wordt gebruikt voor de behandeling van mensen met een aandoening die erfelijk angio-oedeem wordt genoemd en die C1-INH missen.

Erfelijk angio-oedeem is een genetische aandoening die aanvallen van ernstige zwelling in de ledematen, het gezicht, het darmkanaal en de luchtwegen veroorzaakt.

Wat is Haegarda?

Haegarda is een door de mens gemaakte vorm van de C1-INH .

Het belangrijkste doel van C1-INH is het reguleren van de stollingsroute (het proces dat ervoor zorgt dat ons bloed stolt), het fibrinolytische systeem (het proces dat stolsels verwijdert en afbreekt nadat de bloedvaten zijn gerepareerd), en om de productie van bradykinine onder controle te houden, een eiwitfragment dat de beweging van vloeistof door de bloedvatwanden verhoogt, wat resulteert in zwelling en ontsteking.

Hoe werkt Haegarda?

Mensen met erfelijk angio-oedeem (HAE) hebben lage niveaus van natuurlijk voorkomend C1-INH in hun bloed. Haegarda voegt werkend C1-INH toe, waardoor de C1-waarden weer op het normale niveau komen, waardoor de productie van bradykinine wordt verminderd, de doorlaatbaarheid van bloedvaten wordt verminderd en zwelling wordt verminderd.

Haegarda wordt gebruikt om het risico op aanvallen van angio-oedeem bij mensen en kinderen ouder dan 6 jaar met HAE.

Hoe wordt Haegarda toegediend?

Haegarda wordt toegediend via een langzame subcutane (net onder de huid) injectie, gewoonlijk tweemaal per week (elke drie tot vier dagen). Het kan worden gegeven door een getrainde verpleegkundige of mensen kunnen leren hoe ze het zelf kunnen toedienen.

De dosering van Haegarda is gebaseerd op het lichaamsgewicht en is dus voor elke persoon individueel.

Zijn er nog andere soorten C1-remmers?

Ja, er zijn drie andere soorten C1-remmers:

Wat is erfelijk angio-oedeem?

Erfelijk angio-oedeem is een genetische aandoening die wordt gekenmerkt door ernstige zwelling in de ledematen, het gezicht, het darmkanaal en de luchtwegen. Er zijn drie typen bekend:

Type I en II veroorzaakt door mutaties in het Serping I-gen en Type III dat wordt veroorzaakt door mutaties in het F12-gen.

Het Serping I-gen zorgt voor instructies voor het maken van het C1-remmereiwit, dat ontstekingen helpt beheersen. Mutaties in dit gen kunnen leiden tot verlaagde niveaus van C1-eiwit in het bloed of tot de productie van een C1-remmer die abnormaal functioneert. Wanneer de niveaus van dit C1-eiwit worden verlaagd, worden overmatige hoeveelheden van een ander eiwitfragment, bradykinine genaamd, gegenereerd. Bradykinine verhoogt de lekkage van vocht door de wanden van bloedvaten naar lichaamsweefsels, waardoor ontstekingen worden bevorderd. Hierdoor hoopt zich vocht op, wat de zwelling veroorzaakt die kenmerkend is voor erfelijk angio-oedeem type I en type II.

Sommige gevallen van erfelijk angio-oedeem type III worden geassocieerd met mutaties in het F12-gen. Dit gen codeert voor een belangrijk eiwit dat ons bloed helpt stollen, bekend als stollingsfactor XII. Factor XII is ook een belangrijke ontstekingsstimulator en is betrokken bij de productie van bradykinine. Bepaalde F12-mutaties produceren factor XII met een verhoogde activiteit, die meer bradykinine genereert, wat leidt tot lekkage van de bloedvatwand en angio-oedeem. De genmutaties die verantwoordelijk zijn voor andere vormen van erfelijk angio-oedeem III zijn nog niet ontdekt.

Hoe effectief is Haegarda?

Onderzoek heeft aangetoond dat Haegarda het risico op HAE-aanvallen met ongeveer 95%, en elimineert de noodzaak van reddingsmedicatie bij 99% van de mensen (hoewel reddingsmedicatie nog steeds bij de hand moet zijn voor het geval dat).