W jakim celu stosuje się lek Haegarda i jak działa?

Official answer

by Drugs.com

Haegardę wstrzykuje się podskórnie (pod skórę), aby zapobiec napadom obrzęku naczynioruchowego u dorosłych, młodzieży i dzieci w wieku powyżej 6 lat z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE).

Haegarda jest lekiem sztuczna postać białka zwanego inhibitorem C1 esterazy (C1-INH), które naturalnie występuje w naszej krwi.

Osoby z HAE mają obniżony poziom C1-INH we krwi, co prowadzi do zwiększonego poziomu krwi przepuszczalność naczyń i ataki ciężkiego obrzęku kończyn, twarzy, przewodu pokarmowego i dróg oddechowych.

Haegarda zastępuje brakujący C1-INH, zapobiegając wytwarzaniu bradykininy i innych substancji zwiększających przepuszczalność naczyń krwionośnych.

Haegarda to marka inhibitora esterazy C1 dopełniacza (C1-INH). C1-INH to sztuczna postać białka we krwi, która pomaga kontrolować obrzęki organizmu i jest stosowana w leczeniu osób cierpiących na schorzenie zwane dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym, którym brakuje C1-INH.

Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy to choroba choroba genetyczna powodująca ataki ciężkiego obrzęku kończyn, twarzy, przewodu pokarmowego i dróg oddechowych.

Co to jest Haegarda?

Haegarda to sztuczna forma C1-INH .

Głównym celem C1-INH jest regulacja szlaku krzepnięcia (procesu powodującego krzepnięcie krwi), układu fibrynolitycznego (procesu usuwającego i rozkładającego skrzepy po naprawie naczyń krwionośnych), oraz kontrolowanie produkcji bradykininy – fragmentu białka wzmagającego przepływ płynu przez ściany naczyń krwionośnych, co powoduje obrzęk i stan zapalny.

Jak działa lek Haegarda?

Ludzie z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE) mają niski poziom naturalnie występującego C1-INH we krwi. Haegarda dodaje działający C1-INH, który przywraca poziom C1 i zbliża go do normalnego, zmniejszając wytwarzanie bradykininy, zmniejszając przepuszczalność naczyń krwionośnych i zmniejszając obrzęk.

Haegarda jest stosowana w celu zmniejszenia ryzyka ataków obrzęk naczynioruchowy u osób i dzieci w wieku powyżej 6 lat z HAE.

Jak podaje się lek Haegarda?

Haegardę podaje się w powolnym wstrzyknięciu podskórnym (tuż pod skórę), zwykle dwa razy w tygodniu (co trzy do czterech dni). Może być podawany przez przeszkoloną pielęgniarkę lub można nauczyć pacjentów samodzielnego podawania leku.

Dawkowanie leku Haegarda zależy od masy ciała, dlatego jest ustalane indywidualnie dla każdej osoby.

Czy istnieją inne rodzaje inhibitorów C1?

Tak, istnieją trzy inne typy inhibitorów C1:

Co to jest dziedziczny obrzęk naczynioruchowy?

Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy to zaburzenie genetyczne charakteryzujące się ciężkim obrzękiem kończyn, twarzy, przewodu pokarmowego i dróg oddechowych. Istnieją trzy znane typy:

Typ I i ​​II powodowany mutacjami w genie Serping I oraz Typ III powodowany mutacjami w genie F12.

Gen Serping I zapewnia instrukcje wytwarzania białka inhibitora C1, które pomaga kontrolować stan zapalny. Mutacje w tym genie mogą prowadzić do obniżonego poziomu białka C1 we krwi lub do produkcji inhibitora C1, który działa nieprawidłowo. Kiedy poziom tego białka C1 spada, powstają nadmierne ilości innego fragmentu białka, zwanego bradykininą. Bradykinina zwiększa wyciek płynu przez ściany naczyń krwionośnych do tkanek organizmu, wywołując stan zapalny. Powoduje to gromadzenie się płynu, co powoduje obrzęk charakterystyczny dla dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego typu I i typu II.

Niektóre przypadki dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego typu III są powiązane z mutacjami w genie F12. Gen ten koduje ważne białko, które pomaga w krzepnięciu krwi, znane jako czynnik krzepnięcia XII. Czynnik XII jest także ważnym stymulatorem stanu zapalnego i bierze udział w wytwarzaniu bradykininy. Niektóre mutacje F12 wytwarzają czynnik XII o zwiększonej aktywności, który wytwarza więcej bradykininy, co prowadzi do wycieku ze ścian naczyń krwionośnych i obrzęku naczynioruchowego. Nie odkryto jeszcze mutacji genów odpowiedzialnych za inne typy dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego III.

Jak skuteczna jest metoda Haegarda?

Badania wykazały, że Haegarda może zmniejszyć ryzyko napadów HAE o około 95% i eliminuje potrzebę stosowania leków doraźnych u 99% osób (chociaż leki doraźne nadal należy mieć pod ręką, na wszelki wypadek).