Pentru ce se utilizează Haegarda și cum funcționează?

Official answer

by Drugs.com

Haegarda se injectează subcutanat (sub piele) pentru a preveni atacurile de angioedem la adulți, adolescenți și copii cu vârsta peste 6 ani cu angioedem ereditar (AEE).

Haegarda este un formă artificială a unei proteine ​​numită inhibitor de C1-INH (C1-INH), care apare în mod natural în sângele nostru.

Persoanele cu AEE au niveluri reduse de C1-INH în sânge, ceea ce duce la creșterea sângelui permeabilitatea vaselor și atacurile de umflare severă la nivelul membrelor, feței, tractului intestinal și căilor respiratorii.

Haegarda înlocuiește C1-INH lipsă, prevenind generarea de bradikinină și alte substanțe care cresc permeabilitatea vaselor de sânge.

Haegarda este o marcă de inhibitor al complementului C1 esterază (C1-INH). C1-INH este o formă artificială a unei proteine ​​din sânge care ajută la controlul umflăturilor în organism și este utilizată pentru a trata persoanele cu o afecțiune numită angioedem ereditar, cărora le lipsește C1-INH.

Angioedemul ereditar este un tulburare genetică care provoacă atacuri de umflare severă la nivelul membrelor, feței, tractului intestinal și căilor respiratorii.

Ce este Haegarda?

Haegarda este o formă artificială a C1-INH .

Scopul principal al C1-INH este reglarea căii de coagulare (procesul care face ca sângele nostru să se coaguleze), sistemul fibrinolitic (procesul care îndepărtează și degradează cheagurile după repararea vaselor de sânge), și pentru a controla producția de bradikinină, care este un fragment proteic care crește mișcarea lichidului prin pereții vaselor de sânge, ducând la umflături și inflamații.

Cum funcționează Haegarda?

Oamenii cu angioedem ereditar (HAE) au niveluri scăzute de C1-INH natural în sânge. Haegarda adaugă C1-INH de lucru, care aduce nivelurile de C1 înapoi și mai aproape de normal, reducând producția de bradikinină, scăzând permeabilitatea vaselor de sânge și reducând umflarea.

Haegarda este utilizat pentru a reduce riscul de atacuri de sânge. angioedem la persoanele și copiii cu vârsta peste 6 ani cu AEE.

Cum se administrează Haegarda?

Haegarda se administrează prin injecție subcutanată lentă (chiar sub piele), de obicei de două ori pe săptămână (la fiecare trei-patru zile). Poate fi administrat fie de o asistentă calificată, fie oamenii pot fi învățați cum să se autoadministra.

Doza de Haegarda se bazează pe greutatea corporală, deci este individualizată pentru fiecare persoană.

Există și alte tipuri de inhibitori C1?

Da, există alte trei tipuri de inhibitori C1:

Ce este angioedemul ereditar?

Angioedemul ereditar este o tulburare genetică caracterizată prin umflături severe la nivelul membrelor, feței, tractului intestinal și căilor respiratorii. Există trei tipuri cunoscute:

Tipul I și II cauzate de mutații ale genei Serping I și Tipul III, care este cauzat de mutații ale genei F12.

Gena Serping I oferă instrucțiuni pentru fabricarea proteinei inhibitoare C1, care ajută la controlul inflamației. Mutațiile acestei gene pot duce fie la niveluri reduse de proteină C1 în sânge, fie la producerea unui inhibitor C1 care funcționează anormal. Când nivelurile acestei proteine ​​C1 sunt scăzute, sunt generate cantități excesive de alt fragment proteic, numit bradikinină. Bradikinina crește scurgerea de lichid prin pereții vaselor de sânge în țesuturile corpului, promovând inflamația. Acest lucru determină acumularea de lichid care determină umflarea caracteristică angioedemului ereditar de tip I și tip II.

Unele cazuri de angioedem ereditar de tip III sunt asociate cu mutații ale genei F12. Această genă codifică o proteină importantă care ajută la coagularea sângelui, cunoscută sub numele de factor XII de coagulare. Factorul XII este, de asemenea, un stimulator important al inflamației și este implicat în producția de bradikinină. Anumite mutații F12 produc Factorul XII cu o activitate crescută, care generează mai multă bradikinină, ducând la scurgerea peretelui vaselor de sânge și la angioedem. Mutațiile genetice responsabile pentru alte tipuri de angioedem III ereditar nu au fost încă descoperite.

Cât de eficientă este Haegarda?

Cercetarile au arătat că Haegarda poate reduce riscul de atacuri de AEE cu aproximativ 95% și elimină nevoia de medicamente de salvare la 99% dintre oameni (deși medicamentele de salvare trebuie încă păstrate la îndemână pentru orice eventualitate).