Для чего используется Хаегарда и как она работает?

Official answer

by Drugs.com

Хегарду вводят подкожно (под кожу) для предотвращения приступов ангионевротического отека у взрослых, подростков и детей старше 6 лет с наследственным ангионевротическим отеком (НАО).

Хегарда представляет собой препарат искусственная форма белка, называемого ингибитором эстеразы C1 (C1-INH), который естественным образом присутствует в нашей крови.

У людей с НАО снижен уровень C1-INH в крови, что приводит к его повышению в крови. проницаемость сосудов и приступы сильных отеков конечностей, лица, кишечного тракта и дыхательных путей.

Хегарда заменяет недостающий C1-INH, предотвращая выработку брадикинина и других веществ, повышающих проницаемость сосудов.

Haegarda — торговая марка ингибитора эстеразы C1 комплемента (C1-INH). C1-INH — это искусственная форма белка в крови, которая помогает контролировать отеки в организме и используется для лечения людей с состоянием, называемым наследственным ангионевротическим отеком, у которых отсутствует C1-INH.

Наследственный ангионевротический отек — это генетическое заболевание, вызывающее приступы сильного отека конечностей, лица, кишечного тракта и дыхательных путей.

Что такое Хаегарда?

Хегарда — это искусственная форма C1-INH .

Основной целью C1-INH является регулирование пути свертывания крови (процесса, вызывающего свертывание крови), фибринолитической системы (процесса, который удаляет и разрушает сгустки после восстановления кровеносных сосудов), и контролировать выработку брадикинина, который представляет собой фрагмент белка, который увеличивает движение жидкости через стенки кровеносных сосудов, что приводит к отеку и воспалению.

Как действует препарат «Хегарда»?

Люди с наследственным ангионевротическим отеком (НАО) имеют низкие уровни природного C1-INH в крови. Haegarda добавляет рабочий C1-INH, который восстанавливает уровень C1 и приближает его к нормальному, уменьшая выработку брадикинина, уменьшая проницаемость кровеносных сосудов и уменьшая отеки.

Haegarda используется для снижения риска приступов ангионевротический отек у людей и детей старше 6 лет с НАО.

Как вводится «Хегарда»?

Хегарда вводится путем медленной подкожной (прямо под кожей) инъекции, обычно два раза в неделю. (каждые три-четыре дня). Его может назначать обученная медсестра, или людей можно научить самостоятельно вводить его.

Дозировка Haegarda зависит от массы тела, поэтому она подбирается индивидуально для каждого человека.

Существуют ли другие типы ингибиторов C1?

Да, есть еще три типа ингибиторов C1:

Что такое наследственный ангионевротический отек?

Наследственный ангионевротический отек — это генетическое заболевание, характеризующееся тяжелым отеком конечностей, лица, кишечного тракта и дыхательных путей. Существует три известных типа:

Тип I и II, вызванные мутациями в гене Serping I, и тип III, вызванный мутациями в гене F12.

Ген Serping I обеспечивает инструкции по созданию белка-ингибитора C1, который помогает контролировать воспаление. Мутации в этом гене могут привести либо к снижению уровня белка C1 в крови, либо к выработке ингибитора C1, который функционирует ненормально. Когда уровень этого белка C1 снижается, образуется избыточное количество другого фрагмента белка, называемого брадикинином. Брадикинин увеличивает утечку жидкости через стенки кровеносных сосудов в ткани организма, способствуя воспалению. Это вызывает накопление жидкости, что вызывает отек, характерный для наследственного ангионевротического отека типа I и типа II.

Некоторые случаи наследственного ангионевротического отека типа III связаны с мутациями в гене F12. Этот ген кодирует важный белок, который помогает нашей крови свертываться, известный как фактор свертывания крови XII. Фактор XII также является важным стимулятором воспаления и участвует в выработке брадикинина. Определенные мутации F12 производят фактор XII с повышенной активностью, который генерирует больше брадикинина, что приводит к утечке стенок кровеносных сосудов и ангионевротическому отеку. Генные мутации, ответственные за другие типы наследственного ангионевротического отека III, еще не обнаружены.

Насколько эффективен препарат Haegarda?

Исследования показали, что Haegarda может снизить риск приступов НАО примерно 95% и устраняет необходимость в экстренных лекарствах у 99% людей (хотя спасательные лекарства все равно необходимо держать под рукой на всякий случай).