Haegarda ne için kullanılır ve nasıl çalışır?

Official answer

by Drugs.com

Haegarda, kalıtsal anjiyoödemi (HAE) olan yetişkinlerde, ergenlerde ve 6 yaşın üzerindeki çocuklarda anjiyoödem ataklarını önlemek için deri altından (deri altına) enjekte edilir.

Haegarda, bir Kanımızda doğal olarak bulunan, C1 esteraz inhibitörü (C1-INH) adı verilen bir proteinin insan yapımı formu.

HAE'li kişilerin kanlarında C1-INH düzeyleri azalmıştır, bu da kanın artmasına neden olur. damar geçirgenliği ve uzuvlarda, yüzde, bağırsak sisteminde ve hava yolunda şiddetli şişlik atakları.

Haegarda, eksik C1-INH'nin yerini alarak bradikinin ve kan damarlarının geçirgenliğini artıran diğer maddelerin oluşumunu engeller.

Haegarda bir kompleman C1 esteraz inhibitörü (C1-INH) markasıdır. C1-INH, vücuttaki şişliğin kontrol altına alınmasına yardımcı olan, kanda bulunan bir proteinin insan yapımı bir formudur ve kalıtsal anjiyoödem adı verilen, C1-INH eksikliği olan kişileri tedavi etmek için kullanılır.

Kalıtsal anjiyoödem, bir uzuvlarda, yüzde, bağırsak kanalında ve solunum yolunda şiddetli şişlik ataklarına neden olan genetik bozukluk.

Haegarda nedir?

Haegarda, C1-INH'nin insan yapımı bir formudur. .

C1-INH'nin temel amacı pıhtılaşma yolunu (kanımızın pıhtılaşmasına neden olan süreç), fibrinolitik sistemi (kan damarları onarıldıktan sonra pıhtıları ortadan kaldıran ve parçalayan süreç), düzenlemektir. ve sıvının kan damarı duvarları boyunca hareketini artırarak şişme ve iltihaplanmaya neden olan bir protein parçası olan bradikinin üretimini kontrol etmek.

Haegarda nasıl çalışır?

İnsanlar Kalıtsal anjiyoödem (HAE) hastası olan kişilerin kanlarında doğal olarak oluşan C1-INH düzeyleri düşüktür. Haegarda, C1 düzeylerini yukarı ve normale yaklaştıran, bradikinin üretimini azaltan, kan damarlarının geçirgenliğini azaltan ve şişliği azaltan çalışan C1-INH'yi ekliyor.

Haegarda, atak riskini azaltmak için kullanılır. HAE'li kişilerde ve 6 yaşın üzerindeki çocuklarda anjiyoödem.

Haegarda nasıl verilir?

Haegarda genellikle haftada iki kez yavaş deri altı (derinin hemen altına) enjeksiyonla verilir. (her üç ila dört günde bir). Ya eğitimli bir hemşire tarafından verilebilir ya da insanlara ilacı kendilerinin nasıl uygulayacakları öğretilebilir.

Haegarda'nın dozajı vücut ağırlığına göre belirlenir, dolayısıyla her kişi için ayrı ayrı ayarlanır.

C1 inhibitörlerinin başka türleri var mı?

Evet, C1 inhibitörlerinin üç türü daha vardır:

Kalıtsal anjiyoödem nedir?

Kalıtsal anjiyoödem, uzuvlarda, yüzde, bağırsak sisteminde ve solunum yolunda şiddetli şişlik ile karakterize genetik bir hastalıktır. Bilinen üç tür vardır:

Serping I genindeki mutasyonların neden olduğu Tip I ve II ve F12 genindeki mutasyonların neden olduğu Tip III.

Serping I geni şunları sağlar: inflamasyonu kontrol etmeye yardımcı olan C1 inhibitör proteininin yapımına ilişkin talimatlar. Bu gendeki mutasyonlar ya kandaki C1 proteini seviyesinin azalmasına ya da anormal şekilde çalışan bir C1 inhibitörünün üretilmesine yol açabilir. Bu C1 proteininin seviyeleri azaldığında, aşırı miktarda bradikinin adı verilen başka bir protein parçası üretilir. Bradikinin, sıvının kan damarlarının duvarlarından vücut dokularına sızmasını artırarak iltihaplanmayı teşvik eder. Bu, sıvının birikmesine neden olur ve bu da kalıtsal anjiyoödem tip I ve tip II'nin şişme özelliğine neden olur.

Bazı kalıtsal anjiyoödem tip III vakaları, F12 genindeki mutasyonlarla ilişkilidir. Bu gen, pıhtılaşma faktörü XII olarak bilinen, kanımızın pıhtılaşmasına yardımcı olan önemli bir proteini kodlar. Faktör XII aynı zamanda önemli bir inflamasyon uyarıcısıdır ve bradikinin üretiminde rol oynar. Bazı F12 mutasyonları, daha fazla bradikinin üreten, kan damarı duvarı sızıntısına ve anjiyoödeme yol açan artan aktiviteye sahip Faktör XII'yi üretir. Diğer kalıtsal anjiyoödem III türlerinden sorumlu gen mutasyonları henüz keşfedilmemiştir.

Haegarda ne kadar etkilidir?

Araştırmalar, Haegarda'nın HAE atakları riskini yaklaşık olarak azaltabildiğini göstermiştir. %95'tir ve insanların %99'unda kurtarma ilacı ihtiyacını ortadan kaldırır (her ne kadar kurtarma ilacının yine de her ihtimale karşı el altında bulundurulması gerekir).