Для чого використовується Haegarda і як він працює?

Official answer

by Drugs.com

Haegarda вводиться підшкірно (під шкіру) для запобігання нападам ангіоневротичного набряку у дорослих, підлітків і дітей віком від 6 років із спадковим ангіоневротичним набряком (HAE).

Haegarda є штучно створена форма білка під назвою інгібітор C1-естерази (C1-INH), який природним чином міститься в нашій крові.

Люди з HAE мають знижений рівень C1-INH у крові, що призводить до збільшення крові проникність судин і напади сильного набряку кінцівок, обличчя, кишкового тракту та дихальних шляхів.

Haegarda замінює відсутній C1-INH, запобігаючи утворенню брадикініну та інших речовин, які підвищують проникність кровоносних судин.

Haegarda — це марка інгібіторів C1-естерази комплементу (C1-INH). C1-INH — це створена людиною форма білка в крові, який допомагає контролювати набряки в тілі та використовується для лікування людей із захворюванням, що називається спадковим ангіоневротичним набряком, у яких відсутній C1-INH.

Спадковий ангіоневротичний набряк — це генетичний розлад, який викликає напади сильного набряку кінцівок, обличчя, кишкового тракту та дихальних шляхів.

Що таке Haegarda?

Haegarda — це створена людиною форма C1-INH .

Основна мета C1-INH — регулювати шлях згортання (процес, який змушує нашу кров згортатися), фібринолітичну систему (процес, який видаляє та розщеплює тромби після відновлення кровоносних судин), і контролювати вироблення брадикініну, який є білковим фрагментом, який посилює рух рідини через стінки кровоносних судин, що призводить до набряку та запалення.

Як працює Haegarda?

Люди із спадковим ангіоневротичним набряком (HAE) мають низькі рівні природного C1-INH у крові. Haegarda додає діючий C1-INH, який підвищує рівень C1 і наближає його до норми, зменшуючи вироблення брадикініну, зменшуючи проникність кровоносних судин і зменшуючи набряки.

Haegarda використовується для зниження ризику нападів ангіоневротичний набряк у людей і дітей віком від 6 років із НАЕ.

Як вводять Хегарду?

Гегарду вводять шляхом повільної підшкірної (безпосередньо під шкіру) ін’єкції, зазвичай двічі на тиждень (кожні три-чотири дні). Його може призначати навчена медсестра, або людей можна навчити самостійно вводити його самостійно.

Дозування Haegarda залежить від маси тіла, тому вона підбирається індивідуально для кожної людини.

Чи існують інші типи інгібіторів С1?

Так, існує три інших типи інгібіторів С1:

Що таке спадковий ангіоневротичний набряк?

Спадковий ангіоневротичний набряк — це генетичне захворювання, яке характеризується сильним набряком кінцівок, обличчя, кишкового тракту та дихальних шляхів. Існує три відомі типи:

тип I і II, спричинений мутаціями в гені Serping I, і тип III, який спричинений мутаціями в гені F12.

Ген Serping I забезпечує інструкції щодо виготовлення білка-інгібітора C1, який допомагає контролювати запалення. Мутації в цьому гені можуть призвести або до зниження рівня білка С1 в крові, або до вироблення інгібітора С1, який функціонує ненормально. Коли рівень цього білка C1 знижується, утворюється надмірна кількість іншого фрагмента білка, який називається брадикініном. Брадикінін збільшує витік рідини через стінки кровоносних судин у тканини тіла, сприяючи запаленню. Це спричиняє накопичення рідини, що викликає набряк, характерний для спадкового ангіоневротичного набряку типу I та типу II.

Деякі випадки спадкового ангіоневротичного набряку типу III пов’язані з мутаціями в гені F12. Цей ген кодує важливий білок, який допомагає нашій крові згортатися, відомий як фактор згортання крові XII. Фактор XII також є важливим стимулятором запалення та бере участь у виробленні брадикініну. Певні мутації F12 виробляють фактор XII з підвищеною активністю, який генерує більше брадикініну, що призводить до витоку стінки кровоносної судини та ангіоневротичного набряку. Генні мутації, відповідальні за інші типи спадкового ангіоневротичного набряку III, ще не виявлені.

Наскільки ефективний Haegarda?

Дослідження показали, що Haegarda може зменшити ризик нападів НАЕ приблизно на 95% і усуває потребу в рятівних ліках у 99% людей (хоча рятувальні ліки все одно потрібно мати під рукою про всяк випадок).