ما هي آلية العمل؟

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com

النقاط الرئيسية

  • تتمثل آلية عمل فيلتبسو في "إخفاء" إكسون 53، مما يتسبب في تجاوز الخلايا لهذا إكسون والسماح للإكسونات المتبقية (جزء من الجين) بالتناسب معا بشكل صحيح. وهذا يسمح للجسم بتكوين نسخة مختصرة من بروتين الديستروفين.
  • تساعد حقن فيلتيبسو (فيلتولارسن) الجسم على إنتاج الديستروفين، وهو بروتين موجود في خلايا العضلات. يساعد الديستروفين على تقوية وحماية العضلات.
  • تمت الموافقة على استخدام عقار فيلتبسو في المرضى الذين لديهم طفرة مؤكدة في جين DMD القابل لتخطي إكسون 53. عندما تكون الإكسونات مفقودة، لا تحصل الخلايا على التعليمات المناسبة لتصنيع الديستروفين، مما يؤدي إلى نوع من تلف العضلات الذي يسبب DMD.

    • يحدث الحثل العضلي الدوشيني (DMD) بسبب وراثي طفرة في جين الدستروفين تؤدي إلى فقدان الإكسونات (جزء من الجين). قد يكون المرضى الذين لديهم طفرة مؤكدة في جين DMD القابل لتخطي exon 53 مرشحين لعلاج Viltepso.

    حصل هذا الاستخدام على موافقة عاجلة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في أغسطس 2020 بناءً على زيادة إنتاج الديستروفين في العضلات الهيكلية التي لوحظت. في المرضى الذين عولجوا مع Viltepso. قد تعتمد الموافقة المستمرة على هذا الاستخدام على الفوائد المثبتة في دراسة بحثية سريرية.

    إذا كنت تعاني أنت أو طفلك من علامات أو أعراض مرض DMD، فقد يطلب طبيبك إجراء فحص دم بسيط لتأكيد التشخيص. لا يحتاج معظم المرضى إلى خزعة عضلية ويخضعون فقط لفحص الدم. يعد الاختبار الجيني قرارًا شخصيًا ويجب عليك مناقشته مع طبيبك. حوالي 8% من المرضى الذين يعانون من DMD لديهم طفرة إكسون 53 التي قد تستجيب لعلاج فيلتبسو.

    هل يمكن إعطاء فيلتبسو في المنزل؟

    يتم إعطاء فيلتبسو بالتسريب الوريدي (IV) في الوريد مرة واحدة في الأسبوع. يمكن إعطاء فيلتبسو من قبل أخصائي الرعاية الصحية في منزلك أو في مركز العلاج. يستمر التسريب حوالي 60 دقيقة. تعتمد الجرعة على وزن جسم المريض.

    تشمل الآثار الجانبية الشائعة لفيلتبسو التهابات الجهاز التنفسي العلوي، وتفاعلات موقع الحقن، والسعال، والحمى. حدثت هذه الآثار الجانبية لدى ما لا يقل عن 15 من كل 100 مريض (15% من المرضى). سيقوم طبيبك بمراقبة وظائف الكلى لدى طفلك لأن فيلتبسو يمكن أن يسبب تلف الكلى.

    هذه ليست كل المعلومات التي تحتاج إلى معرفتها حول حقن فيلتبسو (فيلتولارسن) للاستخدام الآمن والفعال. قم بمراجعة معلومات Viltepso الكاملة هنا، وناقش هذا الأمر وأية أسئلة لديك مع طبيبك أو أي مقدم رعاية صحية آخر.

    الأسئلة الطبية ذات الصلة

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    الكلمات الرئيسية الشعبية