Jaký je mechanismus účinku?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com

Klíčové body

  • Mechanismus účinku Viltepso je „skrýt“ exon 53, což způsobí, že buňky tento exon obejdou a umožní zbývajícím exonům (části genu), aby se vešly spolu správně. To umožňuje tělu vytvořit zkrácenou verzi dystrofinového proteinu.
  • Injekce Viltepso (viltolarsen) pomáhá tělu vytvářet dystrofin, protein nacházející se ve svalových buňkách. Dystrophin pomáhá posilovat a chránit svaly.
  • Viltepso je schváleno pro použití u pacientů, kteří mají potvrzenou mutaci genu DMD, která je přístupná přeskočení exonu 53. Když exony chybí, buňky nemají správné instrukce k tvorbě dystrofinu, což vede k typu svalového poškození, které způsobuje DMD.

    • Duchennova svalová dystrofie (DMD) je způsobena geneticky mutace v genu pro dystrofin, která má za následek chybějící exony (část genu). Pacienti s potvrzenou mutací genu DMD, který je přístupný přeskočení exonu 53, mohou být kandidáty na léčbu přípravkem Viltepso.

    Toto použití získalo urychlené schválení FDA v srpnu 2020 na základě pozorovaného zvýšení produkce dystrofinu v kosterním svalu u pacientů léčených přípravkem Viltepso. Další schválení tohoto použití může záviset na přínosech prokázaných klinickou výzkumnou studií.

    Pokud máte vy nebo vaše dítě známky nebo příznaky DMD, může váš lékař nařídit jednoduchý krevní test k potvrzení diagnózy. Většina pacientů nepotřebuje svalovou biopsii a podstoupí pouze krevní testy. Genetické testování je osobní rozhodnutí, které byste měli probrat se svým lékařem. Asi 8 % pacientů s DMD má mutace exonu 53, které mohou reagovat na léčbu přípravkem Viltepso.

    Lze Viltepso podávat doma?

    Viltepso se podává jako intravenózní (IV) infuze do žíly jednou týdně. Viltepso může být podáván zdravotnickým pracovníkem u vás doma nebo v léčebném centru. Nálev trvá asi 60 minut. Dávka je založena na tělesné hmotnosti pacienta.

    Časté nežádoucí účinky přípravku Viltepso zahrnovaly infekce horních cest dýchacích, reakce v místě vpichu, kašel a horečku. Tyto nežádoucí účinky se objevily nejméně u 15 z každých 100 pacientů (15 % pacientů). Váš lékař bude sledovat funkci ledvin vašeho dítěte, protože Viltepso může způsobit poškození ledvin.

    Toto nejsou všechny informace, které potřebujete vědět o injekci Viltepso (viltolarsen) pro bezpečné a účinné použití. Zde si projděte úplné informace o Viltepsu a prodiskutujte tyto a případné dotazy se svým lékařem nebo jiným poskytovatelem zdravotní péče.

    Související lékařské otázky

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova