Was ist der Wirkmechanismus?

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Wichtige Punkte

  • Viltepsos Wirkmechanismus besteht darin, Exon 53 zu „verstecken“, wodurch Zellen dieses Exon umgehen und den verbleibenden Exons (einem Teil eines Gens) ermöglichen, hineinzupassen richtig zusammen. Dadurch kann der Körper eine verkürzte Version des Dystrophin-Proteins bilden.
  • Die Injektion von Viltepso (Viltolarsen) hilft dem Körper, Dystrophin herzustellen, ein Protein, das in Muskelzellen vorkommt. Dystrophin hilft, die Muskeln zu stärken und zu schützen.
  • Viltepso ist für die Anwendung bei Patienten zugelassen, die eine bestätigte Mutation des DMD-Gens haben, die für Exon-53-Skipping geeignet ist. Wenn Exons fehlen, verfügen die Zellen nicht über die richtigen Anweisungen zur Herstellung von Dystrophin, was zu einer Art Muskelschädigung führt, die DMD verursacht.

    • Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) wird durch eine genetische Ursache verursacht Mutation des Dystrophin-Gens, die dazu führt, dass Exons (ein Teil des Gens) fehlen. Patienten mit einer bestätigten Mutation des DMD-Gens, die für Exon-53-Skipping geeignet ist, könnten Kandidaten für die Behandlung mit Viltepso sein.

    Diese Anwendung erhielt im August 2020 eine beschleunigte Zulassung der FDA, basierend auf einem beobachteten Anstieg der Dystrophinproduktion in der Skelettmuskulatur bei Patienten, die mit Viltepso behandelt werden. Die weitere Zulassung dieser Verwendung kann von den Vorteilen abhängen, die in einer klinischen Forschungsstudie nachgewiesen wurden.

    Wenn Sie oder Ihr Kind Anzeichen oder Symptome von DMD haben, kann Ihr Arzt einen einfachen Bluttest anordnen, um die Diagnose zu bestätigen. Bei den meisten Patienten ist keine Muskelbiopsie erforderlich, sondern lediglich eine Blutuntersuchung. Gentests sind eine persönliche Entscheidung, die Sie mit Ihrem Arzt besprechen sollten. Etwa 8 % der Patienten mit DMD weisen Exon-53-Mutationen auf, die möglicherweise auf die Behandlung mit Viltepso ansprechen.

    Kann Viltepso zu Hause verabreicht werden?

    Viltepso wird einmal pro Woche als intravenöse (IV) Infusion in eine Vene verabreicht. Viltepso kann von medizinischem Fachpersonal bei Ihnen zu Hause oder in einem Behandlungszentrum verabreicht werden. Der Aufguss dauert etwa 60 Minuten. Die Dosis richtet sich nach dem Körpergewicht des Patienten.

    Zu den häufigen Nebenwirkungen von Viltepso gehörten Infektionen der oberen Atemwege, Reaktionen an der Injektionsstelle, Husten und Fieber. Diese Nebenwirkungen traten bei mindestens 15 von 100 Patienten (15 % der Patienten) auf. Ihr Arzt wird die Nierenfunktion Ihres Kindes überwachen, da Viltepso Nierenschäden verursachen kann.

    Dies sind nicht alle Informationen, die Sie über die Injektion von Viltepso (Viltolarsen) für eine sichere und wirksame Anwendung wissen müssen. Lesen Sie hier die vollständigen Viltepso-Informationen und besprechen Sie diese und alle Fragen, die Sie haben, mit Ihrem Arzt oder einem anderen Gesundheitsdienstleister.

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