Ποιος είναι ο μηχανισμός δράσης;

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com

Βασικά Σημεία

  • Ο μηχανισμός δράσης του Viltepso είναι να «κρύβει» το εξόνιο 53, αναγκάζοντας τα κύτταρα να παρακάμψουν αυτό το εξόνιο και επιτρέποντας στα υπόλοιπα εξόνια (ένα τμήμα ενός γονιδίου) να χωρέσουν μαζί σωστά. Αυτό επιτρέπει στο σώμα να σχηματίσει μια συντομευμένη εκδοχή της πρωτεΐνης δυστροφίνης.
  • Η ένεση Viltepso (viltolarsen) βοηθά το σώμα να παράγει δυστροφίνη, μια πρωτεΐνη που βρίσκεται στα μυϊκά κύτταρα. Η δυστροφίνη βοηθά στην ενδυνάμωση και την προστασία των μυών.
  • Το Viltepso έχει εγκριθεί για χρήση σε ασθενείς που έχουν επιβεβαιωμένη μετάλλαξη του γονιδίου DMD που μπορεί να παρακάμψει το εξόνιο 53. Όταν λείπουν εξόνια, τα κύτταρα δεν έχουν τις κατάλληλες οδηγίες για την παραγωγή δυστροφίνης, η οποία οδηγεί σε έναν τύπο μυϊκής βλάβης που προκαλεί DMD.

    • Η μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD) προκαλείται από μια γενετική αιτία. μετάλλαξη στο γονίδιο της δυστροφίνης που έχει ως αποτέλεσμα την έλλειψη εξονίων (ένα τμήμα του γονιδίου). Ασθενείς με επιβεβαιωμένη μετάλλαξη του γονιδίου DMD που επιδέχεται παράλειψη εξονίου 53 μπορεί να είναι υποψήφιοι για θεραπεία με Viltepso.

    Αυτή η χρήση έλαβε επιταχυνόμενη έγκριση από τον FDA τον Αύγουστο του 2020 με βάση την παρατηρούμενη αύξηση της παραγωγής δυστροφίνης στους σκελετικούς μυς σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Viltepso. Η συνέχιση της έγκρισης για αυτήν τη χρήση μπορεί να εξαρτάται από τα οφέλη που έχουν αποδειχθεί σε μια κλινική ερευνητική μελέτη.

    Εάν εσείς ή το παιδί σας έχετε σημεία ή συμπτώματα DMD, ο γιατρός σας μπορεί να ζητήσει μια απλή εξέταση αίματος για να επιβεβαιώσει τη διάγνωση. Οι περισσότεροι ασθενείς δεν χρειάζονται βιοψία μυών και υποβάλλονται μόνο σε εξετάσεις αίματος. Ο γενετικός έλεγχος είναι μια προσωπική απόφαση και πρέπει να συζητήσετε με το γιατρό σας. Περίπου το 8% των ασθενών με DMD έχουν μεταλλάξεις στο εξόνιο 53 που μπορεί να ανταποκρίνονται στη θεραπεία με Viltepso.

    Μπορεί το Viltepso να χορηγηθεί στο σπίτι;

    Το Viltepso χορηγείται ως ενδοφλέβια (IV) έγχυση σε φλέβα μία φορά την εβδομάδα. Το Viltepso μπορεί να χορηγηθεί από επαγγελματία υγείας στο σπίτι σας ή σε κέντρο θεραπείας. Το έγχυμα διαρκεί περίπου 60 λεπτά. Η δόση βασίζεται στο σωματικό βάρος του ασθενούς.

    Συνήθεις ανεπιθύμητες ενέργειες του Viltepso περιελάμβαναν λοιμώξεις του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος, αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης, βήχα και πυρετό. Αυτές οι ανεπιθύμητες ενέργειες εμφανίστηκαν σε τουλάχιστον 15 στους 100 ασθενείς (15% των ασθενών). Ο γιατρός σας θα παρακολουθεί τη νεφρική λειτουργία του παιδιού σας καθώς το Viltepso μπορεί να προκαλέσει νεφρική βλάβη.

    Δεν είναι όλες οι πληροφορίες που πρέπει να γνωρίζετε για την ένεση Viltepso (viltolarsen) για ασφαλή και αποτελεσματική χρήση. Διαβάστε τις πλήρεις πληροφορίες για το Viltepso εδώ και συζητήστε αυτό και οποιεσδήποτε ερωτήσεις έχετε με το γιατρό σας ή άλλο πάροχο υγειονομικής περίθαλψης.

    Σχετικές ιατρικές ερωτήσεις

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά