¿Cual es el mecanismo de acción?

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Puntos clave

  • El mecanismo de acción de Viltepso es “ocultar” el exón 53, lo que hace que las células pasen por alto este exón y permitan que los exones restantes (una porción de un gen) encajen juntos adecuadamente. Esto permite que el cuerpo forme una versión abreviada de la proteína distrofina.
  • La inyección de viltepso (viltolarsen) ayuda al cuerpo a producir distrofina, una proteína que se encuentra en las células musculares. La distrofina ayuda a fortalecer y proteger los músculos.
  • Viltepso está aprobado para su uso en pacientes que tienen una mutación confirmada del gen DMD que es susceptible de omitir el exón 53. Cuando faltan exones, las células no tienen las instrucciones adecuadas para producir distrofina, lo que conduce a un tipo de daño muscular que causa DMD.

    • La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es causada por una Mutación en el gen de la distrofina que da como resultado la falta de exones (una porción del gen). Los pacientes con una mutación confirmada del gen DMD que es susceptible de omitir el exón 53 podrían ser candidatos para el tratamiento con Viltepso.

    Este uso recibió la aprobación acelerada de la FDA en agosto de 2020 basándose en un aumento observado en la producción de distrofina en el músculo esquelético. en pacientes tratados con Viltepso. La aprobación continua de este uso puede depender de los beneficios demostrados en un estudio de investigación clínica.

    Si usted o su hijo tienen signos o síntomas de DMD, su médico puede ordenar un análisis de sangre simple para confirmar el diagnóstico. La mayoría de los pacientes no necesitan una biopsia muscular y sólo se someten a análisis de sangre. Las pruebas genéticas son una decisión personal y usted debe discutirla con su médico. Aproximadamente el 8 % de los pacientes con DMD tienen mutaciones en el exón 53 que pueden responder al tratamiento con Viltepso.

    ¿Se puede administrar Viltepso en casa?

    Viltepso se administra mediante infusión intravenosa (IV) en una vena una vez a la semana. Viltepso puede ser administrado por un profesional sanitario en su domicilio o en un centro de tratamiento. La infusión dura unos 60 minutos. La dosis se basa en el peso corporal del paciente.

    Los efectos secundarios comunes de Viltepso incluyeron infecciones del tracto respiratorio superior, reacciones en el lugar de la inyección, tos y fiebre. Estos efectos secundarios ocurrieron en al menos 15 de cada 100 pacientes (15% de los pacientes). Su médico controlará la función renal de su hijo, ya que Viltepso puede causar daño renal.

    Esta no es toda la información que necesita saber sobre la inyección de Viltepso (viltolarsen) para un uso seguro y eficaz. Revise la información completa de Viltepso aquí y analice esta y cualquier pregunta que tenga con su médico u otro proveedor de atención médica.

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