Quel est le mécanisme d’action ?

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Points clés

  • Le mécanisme d'action de Viltepso consiste à « cacher » l'exon 53, ce qui amène les cellules à contourner cet exon et permet aux exons restants (une partie d'un gène) de s'adapter. ensemble correctement. Cela permet au corps de former une version raccourcie de la protéine dystrophine.
  • L'injection de Viltepso (viltolarsen) aide le corps à fabriquer de la dystrophine, une protéine présente dans les cellules musculaires. La dystrophine aide à renforcer et à protéger les muscles.
  • Viltepso est approuvé pour être utilisé chez les patients présentant une mutation confirmée du gène DMD susceptible de sauter l'exon 53. Lorsque les exons manquent, les cellules ne disposent pas des instructions appropriées pour fabriquer de la dystrophine, ce qui entraîne un type de lésion musculaire qui provoque la DMD.

    • La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est causée par un gène génétique. mutation du gène de la dystrophine qui entraîne l'absence d'exons (une partie du gène). Les patients présentant une mutation confirmée du gène DMD susceptible de sauter l'exon 53 pourraient être candidats au traitement par Viltepso.

    Cette utilisation a reçu l'approbation accélérée de la FDA en août 2020 sur la base d'une augmentation de la production de dystrophine dans le muscle squelettique observée. chez les patients traités par Viltepso. L'approbation continue de cette utilisation peut dépendre des bénéfices prouvés dans une étude de recherche clinique.

    Si vous ou votre enfant présentez des signes ou des symptômes de DMD, votre médecin peut vous prescrire un simple test sanguin pour confirmer le diagnostic. La plupart des patients n’ont pas besoin de biopsie musculaire et subissent uniquement des analyses de sang. Les tests génétiques sont une décision personnelle dont vous devez discuter avec votre médecin. Environ 8 % des patients atteints de DMD présentent des mutations de l'exon 53 qui peuvent répondre au traitement par Viltepso.

    Viltepso peut-il être administré à domicile ?

    Viltepso est administré par perfusion intraveineuse (IV) dans une veine une fois par semaine. Viltepso peut être administré par un professionnel de santé à votre domicile ou dans un centre de traitement. La perfusion dure environ 60 minutes. La dose est basée sur le poids corporel du patient.

    Les effets secondaires courants observés sous Viltepso comprenaient des infections des voies respiratoires supérieures, des réactions au site d'injection, de la toux et de la fièvre. Ces effets secondaires sont survenus chez au moins 15 patients sur 100 (15 % des patients). Votre médecin surveillera la fonction rénale de votre enfant, car Viltepso peut provoquer des lésions rénales.

    Ce ne sont pas toutes les informations que vous devez connaître sur l'injection de Viltepso (viltolarsen) pour une utilisation sûre et efficace. Consultez les informations complètes sur Viltepso ici et discutez-en ainsi que de toutes vos questions avec votre médecin ou un autre professionnel de la santé.

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