Bagaimana mekanisme kerjanya?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com

Poin Penting

  • Mekanisme kerja Viltepso adalah “menyembunyikan” ekson 53, menyebabkan sel melewati ekson ini dan membiarkan ekson yang tersisa (sebagian gen) menyesuaikan diri bersama dengan benar. Hal ini memungkinkan tubuh untuk membentuk versi singkat dari protein distrofin.
  • Injeksi viltepso (viltolarsen) membantu tubuh membuat distrofin, protein yang ditemukan dalam sel otot. Distrofin membantu memperkuat dan melindungi otot.
  • Viltepso disetujui untuk digunakan pada pasien yang memiliki mutasi gen DMD yang terkonfirmasi dan rentan terhadap skipping ekson 53. Ketika ekson hilang, sel tidak memiliki instruksi yang tepat untuk membuat distrofin, sehingga menyebabkan jenis kerusakan otot yang menyebabkan DMD.

    • Distrofi otot Duchenne (DMD) disebabkan oleh faktor genetik mutasi pada gen distrofin yang mengakibatkan hilangnya ekson (sebagian gen). Pasien dengan mutasi gen DMD yang terkonfirmasi dan dapat menerima skipping ekson 53 mungkin merupakan kandidat untuk pengobatan Viltepso.

    Penggunaan ini mendapat persetujuan yang dipercepat dari FDA pada bulan Agustus 2020 berdasarkan peningkatan produksi distrofin pada otot rangka yang diamati pada pasien yang diobati dengan Viltepso. Persetujuan berkelanjutan untuk penggunaan ini mungkin bergantung pada manfaat yang terbukti dalam studi penelitian klinis.

    Jika Anda atau anak Anda memiliki tanda atau gejala DMD, dokter Anda mungkin memerintahkan tes darah sederhana untuk memastikan diagnosis. Kebanyakan pasien tidak memerlukan biopsi otot dan hanya menjalani tes darah. Pengujian genetik adalah keputusan pribadi dan harus Anda diskusikan dengan dokter Anda. Sekitar 8% pasien DMD memiliki mutasi ekson 53 yang mungkin responsif terhadap pengobatan Viltepso.

    Dapatkah Viltepso diberikan di rumah?

    Viltepso diberikan sebagai infus intravena (IV) ke dalam pembuluh darah seminggu sekali. Viltepso dapat diberikan oleh ahli kesehatan di rumah Anda atau di pusat perawatan. Infus berlangsung sekitar 60 menit. Dosis didasarkan pada berat badan pasien.

    Efek samping yang umum dari Viltepso termasuk infeksi saluran pernapasan atas, reaksi di tempat suntikan, batuk, dan demam. Efek samping ini terjadi pada setidaknya 15 dari setiap 100 pasien (15% pasien). Dokter Anda akan memantau fungsi ginjal anak Anda karena Viltepso dapat menyebabkan kerusakan ginjal.

    Ini bukanlah semua informasi yang perlu Anda ketahui tentang injeksi Viltepso (viltolarsen) untuk penggunaan yang aman dan efektif. Tinjau informasi lengkap Viltepso di sini, dan diskusikan hal ini serta pertanyaan apa pun yang Anda miliki dengan dokter atau penyedia layanan kesehatan lainnya.

    Pertanyaan medis terkait

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata Kunci Populer