Qual è il meccanismo d'azione?

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Punti chiave

  • Il meccanismo d'azione di Viltepso è quello di "nascondere" l'esone 53, facendo sì che le cellule bypassino questo esone e consentendo agli esoni rimanenti (una porzione di un gene) di adattarsi insieme correttamente. Ciò consente al corpo di formare una versione abbreviata della proteina distrofina.
  • L'iniezione di Viltepso (viltolarsen) aiuta il corpo a produrre distrofina, una proteina presente nelle cellule muscolari. La distrofina aiuta a rafforzare e proteggere i muscoli.
  • Viltepso è approvato per l'uso in pazienti che hanno una mutazione confermata del gene DMD che è suscettibile allo skipping dell'esone 53. Quando mancano gli esoni, le cellule non hanno le istruzioni adeguate per produrre distrofina, il che porta a un tipo di danno muscolare che causa la DMD.

    • La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è causata da un fattore genetico mutazione del gene della distrofina che provoca la mancanza di esoni (una porzione del gene). I pazienti con una mutazione confermata del gene DMD suscettibile allo skipping dell'esone 53 potrebbero essere candidati al trattamento con Viltepso.

    Questo uso ha ricevuto l'approvazione accelerata della FDA nell'agosto 2020 sulla base di un aumento osservato della produzione di distrofina nel muscolo scheletrico nei pazienti trattati con Viltepso. L'approvazione continua per questo uso può dipendere dai benefici dimostrati in uno studio di ricerca clinica.

    Se tu o tuo figlio avete segni o sintomi di DMD, il medico può ordinare un semplice esame del sangue per confermare la diagnosi. La maggior parte dei pazienti non necessita di una biopsia muscolare e viene sottoposta solo ad esami del sangue. Il test genetico è una decisione personale e dovresti discuterne con il tuo medico. Circa l'8% dei pazienti affetti da DMD presenta mutazioni nell'esone 53 che potrebbero rispondere al trattamento con Viltepso.

    Viltepso può essere somministrato a casa?

    Viltepso viene somministrato tramite infusione endovenosa (IV) in una vena una volta alla settimana. Viltepso può essere somministrato da un operatore sanitario a casa sua o presso un centro terapeutico. L'infusione dura circa 60 minuti. La dose si basa sul peso corporeo del paziente.

    Gli effetti indesiderati comuni di Viltepso includevano infezioni del tratto respiratorio superiore, reazioni nel sito di iniezione, tosse e febbre. Questi effetti collaterali si sono verificati in almeno 15 pazienti su 100 (15% dei pazienti). Il medico monitorerà la funzionalità renale di tuo figlio poiché Viltepso può causare danni ai reni.

    Queste non sono tutte le informazioni che devi sapere sull'iniezione di Viltepso (viltolarsen) per un uso sicuro ed efficace. Consulta qui le informazioni complete su Viltepso e discuti questo e qualsiasi domanda tu abbia con il tuo medico o altro operatore sanitario.

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