作用機序は何ですか?

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キーポイント

  • ビルテプソの作用機序はエクソン 53 を「隠す」ことにより、細胞がこのエクソンを回避し、残りのエクソン (遺伝子の一部) が適合できるようにすることです。ちゃんと一緒に。これにより、体はジストロフィン タンパク質の短縮バージョンを形成することができます。
  • ビルテプソ (ビルトラルセン) 注射は、体が筋肉細胞に含まれるタンパク質であるジストロフィンを生成するのに役立ちます。ジストロフィンは筋肉の強化と保護に役立ちます。
  • ビルテプソは、エクソン 53 スキッピングを受けやすい DMD 遺伝子の変異が確認された患者への使用が承認されています。エクソンが欠損すると、細胞はジストロフィンを生成するための適切な指示を持てなくなり、DMD を引き起こす一種の筋肉損傷につながります。

    • デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) は、遺伝的要因によって引き起こされます。ジストロフィン遺伝子の突然変異により、エクソン (遺伝子の一部) が欠失します。エクソン 53 スキッピングを受けやすい DMD 遺伝子の変異が確認された患者は、ヴィルテプソ治療の候補となる可能性があります。

    この使用法は、観察された骨格筋でのジストロフィン産生の増加に基づいて、2020 年 8 月に FDA の早期承認を受けました。ビルテプソで治療された患者。この使用が継続的に承認されるかどうかは、臨床研究で証明された利点に依存する可能性があります。

    あなたまたはあなたのお子様に DMD の兆候や症状がある場合、医師は診断を確認するために簡単な血液検査を指示する場合があります。ほとんどの患者は筋生検を必要とせず、血液検査のみを受けます。遺伝子検査は個人的な決定であり、医師と相談する必要があります。 DMD 患者の約 8% には、ビルテプソ治療に反応する可能性のあるエクソン 53 変異があります。

    ビルテプソは自宅で投与できますか?

    ビルテプソは、週に 1 回静脈内 (IV) 点滴として投与されます。ヴィルテプソは、自宅または治療センターの医療専門家によって投与されます。点滴は約60分間続きます。用量は患者の体重に基づきます。

    ビルテプソの一般的な副作用には、上気道感染症、注射部位の反応、咳、発熱などがあります。これらの副作用は、患者 100 人中少なくとも 15 人 (患者の 15%) で発生しました。ビルテプソは腎臓に損傷を引き起こす可能性があるため、医師はお子様の腎機能を監視します。

    これが、ビルテプソ (ビルトラーセン) 注射について安全かつ効果的に使用するために知っておく必要がある情報のすべてではありません。ここで Viltepso の全情報を確認し、この点や質問がある場合は医師または他の医療提供者と話し合ってください。

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