Apa mekanisme tumindak?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com

Poin Kunci

  • Mekanisme tumindak Viltepso yaiku "ndhelikake" ekson 53, nyebabake sel ngliwati ekson iki lan ngidini ekson sing isih ana (bagean saka gen) pas. bebarengan kanthi bener. Iki ngidini awak mbentuk versi cendhak saka protein dystrophin.
  • Injeksi Viltepso (viltolarsen) mbantu awak nggawe dystrophin, protein sing ditemokake ing sel otot. Dystrophin mbantu nguatake lan nglindhungi otot.
  • Viltepso disetujoni kanggo digunakake ing pasien sing duwe mutasi gen DMD sing dikonfirmasi sing bisa dilewati exon 53. Nalika ekson ilang, sel ora duwe instruksi sing tepat kanggo nggawe dystrophin, sing nyebabake jinis karusakan otot sing nyebabake DMD.

    • Duchenne muscular dystrophy (DMD) disebabake genetik. mutasi gen dystrophin sing nyebabake exon ilang (bagean saka gen). Pasien kanthi mutasi gen DMD sing dikonfirmasi sing bisa dilewati ekson 53 bisa uga dadi calon perawatan Viltepso.

    Panganggone iki nampa persetujuan akselerasi FDA ing Agustus 2020 adhedhasar paningkatan produksi dystrophin ing otot balung sing diamati. ing pasien sing diobati karo Viltepso. Terus disetujoni kanggo panggunaan iki bisa uga gumantung marang keuntungan sing dibuktekake ing studi riset klinis.

    Yen sampeyan utawa anak sampeyan duwe pratandha utawa gejala DMD, dhokter sampeyan bisa mrentahake tes getih sing prasaja kanggo konfirmasi diagnosis. Umume pasien ora mbutuhake biopsi otot lan mung ngalami tes getih. Tes genetik minangka keputusan pribadi lan sampeyan kudu ngrembug karo dhokter sampeyan. Udakara 8% pasien DMD duwe mutasi exon 53 sing bisa responsif marang perawatan Viltepso.

    Apa Viltepso bisa diwenehi ing omah?

    Viltepso diwenehake minangka infus intravena (IV) menyang vena sepisan seminggu. Viltepso bisa diwenehake dening profesional kesehatan ing omah utawa ing pusat perawatan. Infus kasebut kira-kira 60 menit. Dosis kasebut adhedhasar bobot awak pasien.

    Efek samping sing umum karo Viltepso kalebu infeksi saluran napas ndhuwur, reaksi ing situs injeksi, batuk, lan demam. Efek samping kasebut dumadi ing paling ora 15 saka saben 100 pasien (15% pasien). Dokter sampeyan bakal ngawasi fungsi ginjel anak amarga Viltepso bisa nyebabake karusakan ginjel.

    Iki ora kabeh informasi sing sampeyan kudu ngerti babagan injeksi Viltepso (viltolarsen) kanggo panggunaan sing aman lan efektif. Deleng informasi lengkap Viltepso ing kene, lan rembugan babagan iki lan pitakonan sampeyan karo dhokter utawa panyedhiya kesehatan liyane.

    Pitakonan medis sing gegandhengan

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Tembung kunci populer