행동 메커니즘은 무엇입니까?

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by Drugs.com

핵심 사항

  • Viltepso의 작용 메커니즘은 엑손 53을 "숨겨서" 세포가 이 엑손을 우회하고 나머지 엑손(유전자의 일부)이 적합하도록 허용하는 것입니다. 제대로 함께. 이를 통해 신체는 단축된 버전의 디스트로핀 단백질을 형성할 수 있습니다.
  • 빌텝소(빌톨라센) 주사는 신체가 근육 세포에서 발견되는 단백질인 디스트로핀을 만드는 데 도움이 됩니다. 디스트로핀은 근육을 강화하고 보호하는 데 도움이 됩니다.
  • 빌텝소는 엑손 53 스키핑이 가능한 DMD 유전자의 돌연변이가 확인된 환자에게 사용하도록 승인되었습니다. 엑손이 없으면 세포에는 디스트로핀을 생성하는 적절한 지시가 없으며, 이는 DMD를 유발하는 일종의 근육 손상으로 이어집니다.

    • 뒤센 근이영양증(DMD)은 유전적 원인에 의해 발생합니다. 엑손(유전자의 일부)이 누락되는 디스트로핀 유전자의 돌연변이입니다. 엑손 53 스키핑이 가능한 DMD 유전자의 돌연변이가 확인된 환자는 빌텝소 치료의 후보가 될 수 있습니다.

    이 사용은 관찰된 골격근에서 디스트로핀 생산 증가에 근거하여 2020년 8월 FDA 가속 승인을 받았습니다. Viltepso로 치료받은 환자의 경우. 이 사용에 대한 지속적인 승인은 임상 연구에서 입증된 이점에 따라 달라질 수 있습니다.

    귀하 또는 귀하의 자녀가 DMD의 징후나 증상이 있는 경우 의사는 진단을 확인하기 위해 간단한 혈액 검사를 지시할 수 있습니다. 대부분의 환자는 근육 생검이 필요하지 않고 혈액 검사만 받습니다. 유전자 검사는 개인적인 결정이며 담당 의사와 상의해야 합니다. DMD 환자의 약 8%는 빌텝소 치료에 반응할 수 있는 엑손 53 돌연변이를 가지고 있습니다.

    Viltepso를 집에서 투여할 수 있나요?

    Viltepso는 일주일에 한 번 정맥 내(IV) 주입으로 투여됩니다. Viltepso는 의료 전문가가 귀하의 집이나 치료 센터에서 투여할 수 있습니다. 주입은 약 60분간 지속됩니다. 복용량은 환자의 체중에 따라 결정됩니다.

    Viltepso의 일반적인 부작용으로는 상기도 감염, 주사 부위 반응, 기침 및 발열이 있습니다. 이러한 부작용은 환자 100명 중 최소 15명(환자의 15%)에게서 발생했습니다. Viltepso가 신장 손상을 일으킬 수 있으므로 의사는 자녀의 신장 기능을 모니터링할 것입니다.

    안전하고 효과적인 사용을 위해 Viltepso(viltolarsen) 주사에 대해 알아야 할 정보의 전부는 아닙니다. 여기에서 Viltepso의 전체 정보를 검토하고 이 내용과 궁금한 점이 있으면 담당 의사나 기타 의료 서비스 제공자와 논의하세요.

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