Apakah mekanisme tindakan?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com

Isi Penting

  • Mekanisme tindakan Viltepso adalah untuk "menyembunyikan" exon 53, menyebabkan sel memintas ekson ini dan membenarkan ekson yang tinggal (sebahagian daripada gen) untuk dimuatkan bersama dengan betul. Ini membolehkan badan membentuk versi pendek protein dystrophin.
  • Suntikan Viltepso (viltolarsen) membantu badan menghasilkan dystrophin, protein yang terdapat dalam sel otot. Dystrophin membantu menguatkan dan melindungi otot.
  • Viltepso diluluskan untuk digunakan pada pesakit yang mempunyai mutasi gen DMD yang disahkan yang boleh menerima exon 53 skipping. Apabila ekson tiada, sel tidak mempunyai arahan yang betul untuk membuat distrofin, yang membawa kepada sejenis kerosakan otot yang menyebabkan DMD.

    • Duchenne muscular dystrophy (DMD) disebabkan oleh genetik mutasi kepada gen dystrophin yang mengakibatkan exon hilang (sebahagian daripada gen). Pesakit dengan mutasi gen DMD yang disahkan yang boleh menerima ekson 53 melangkau mungkin calon untuk rawatan Viltepso.

    Penggunaan ini menerima kelulusan dipercepatkan FDA pada Ogos 2020 berdasarkan peningkatan dalam pengeluaran distrofin dalam otot rangka yang diperhatikan pada pesakit yang dirawat dengan Viltepso. Kelulusan berterusan untuk penggunaan ini mungkin bergantung kepada faedah yang terbukti dalam kajian penyelidikan klinikal.

    Jika anda atau anak anda mempunyai tanda atau gejala DMD, doktor anda boleh memerintahkan ujian darah ringkas untuk mengesahkan diagnosis. Kebanyakan pesakit tidak memerlukan biopsi otot dan hanya menjalani ujian darah. Ujian genetik adalah keputusan peribadi dan yang perlu anda bincangkan dengan doktor anda. Kira-kira 8% pesakit dengan DMD mempunyai mutasi exon 53 yang mungkin responsif terhadap rawatan Viltepso.

    Bolehkah Viltepso diberikan di rumah?

    Viltepso diberikan sebagai infusi intravena (IV) ke dalam vena sekali seminggu. Viltepso boleh diberikan oleh profesional penjagaan kesihatan di rumah anda atau di pusat rawatan. Penyerapan berlangsung kira-kira 60 minit. Dos adalah berdasarkan berat badan pesakit.

    Kesan sampingan biasa dengan Viltepso termasuk jangkitan saluran pernafasan atas, tindak balas tapak suntikan, batuk dan demam. Kesan sampingan ini berlaku dalam sekurang-kurangnya 15 daripada setiap 100 pesakit (15% pesakit). Doktor anda akan memantau fungsi buah pinggang anak anda kerana Viltepso boleh menyebabkan kerosakan buah pinggang.

    Ini bukan semua maklumat yang anda perlu tahu tentang suntikan Viltepso (viltolarsen) untuk kegunaan yang selamat dan berkesan. Semak maklumat penuh Viltepso di sini, dan bincangkan perkara ini dan sebarang soalan anda dengan doktor anda atau penyedia penjagaan kesihatan yang lain.

    Soalan perubatan berkaitan

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata Kunci Popular