Wat is het werkingsmechanisme?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com

Belangrijkste punten

  • Viltepso's werkingsmechanisme is het 'verbergen' van exon 53, waardoor cellen dit exon omzeilen en de resterende exons (een deel van een gen) passen goed samen. Hierdoor kan het lichaam een ​​verkorte versie van het dystrofine-eiwit vormen.
  • Injectie met Viltepso (viltolarsen) helpt het lichaam dystrofine aan te maken, een eiwit dat in spiercellen wordt aangetroffen. Dystrofine helpt de spieren te versterken en te beschermen.
  • Viltepso is goedgekeurd voor gebruik bij patiënten met een bevestigde mutatie van het DMD-gen die vatbaar is voor exon 53-skipping. Wanneer exonen ontbreken, hebben cellen niet de juiste instructies om dystrofine te maken, wat leidt tot een soort spierbeschadiging die DMD veroorzaakt.

    • Duchenne spierdystrofie (DMD) wordt veroorzaakt door een genetische aandoening. mutatie in het dystrofine-gen die resulteert in ontbrekende exons (een deel van het gen). Patiënten met een bevestigde mutatie van het DMD-gen die vatbaar is voor het overslaan van exon 53 kunnen kandidaten zijn voor behandeling met Viltepso.

    Dit gebruik kreeg in augustus 2020 versnelde goedkeuring van de FDA op basis van een waargenomen toename van de dystrofineproductie in de skeletspieren bij patiënten die met Viltepso worden behandeld. Voortdurende goedkeuring voor dit gebruik kan afhangen van de voordelen die zijn bewezen in een klinisch onderzoek.

    Als u of uw kind tekenen of symptomen van DMD heeft, kan uw arts een eenvoudige bloedtest laten uitvoeren om de diagnose te bevestigen. De meeste patiënten hebben geen spierbiopsie nodig en ondergaan alleen bloedonderzoek. Genetisch testen is een persoonlijke beslissing die u met uw arts moet bespreken. Ongeveer 8% van de patiënten met DMD heeft exon 53-mutaties die mogelijk reageren op behandeling met Viltepso.

    Kan Viltepso thuis worden gegeven?

    Viltepso wordt eenmaal per week toegediend als een intraveneuze (IV) infusie in een ader. Viltepso kan door een beroepsbeoefenaar in de gezondheidszorg bij u thuis of in een behandelcentrum worden toegediend. De infusie duurt ongeveer 60 minuten. De dosis is gebaseerd op het lichaamsgewicht van de patiënt.

    Veel voorkomende bijwerkingen van Viltepso waren infecties van de bovenste luchtwegen, reacties op de injectieplaats, hoesten en koorts. Deze bijwerkingen kwamen voor bij ten minste 15 op de 100 patiënten (15% van de patiënten). Uw arts zal de nierfunctie van uw kind controleren, aangezien Viltepso nierbeschadiging kan veroorzaken.

    Dit is niet alle informatie die u moet weten over Viltepso (viltolarsen)-injectie voor veilig en effectief gebruik. Bekijk hier de volledige Viltepso-informatie en bespreek deze en eventuele vragen die u heeft met uw arts of andere zorgverlener.

    Gerelateerde medische vragen

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire trefwoorden