Jaki jest mechanizm działania?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com

Kluczowe punkty

  • Mechanizm działania Viltepso polega na „ukrywaniu” eksonu 53, powodując, że komórki omijają ten ekson i umożliwiając dopasowanie pozostałych eksonów (części genu) razem właściwie. Dzięki temu organizm może wytworzyć skróconą wersję białka dystrofiny.
  • Zastrzyk Viltepso (viltolarsen) pomaga organizmowi wytwarzać dystrofinę, białko występujące w komórkach mięśniowych. Dystrofina pomaga wzmacniać i chronić mięśnie.
  • Viltepso został zatwierdzony do stosowania u pacjentów z potwierdzoną mutacją genu DMD podatną na pominięcie eksonu 53. Kiedy brakuje egzonów, komórki nie mają odpowiednich instrukcji wytwarzania dystrofiny, co prowadzi do uszkodzenia mięśni powodującego DMD.

    • Dystrofia mięśniowa Duchenne’a (DMD) jest spowodowana chorobą genetyczną mutacja w genie dystrofiny powodująca brak eksonów (część genu). Pacjenci z potwierdzoną mutacją genu DMD podatną na pominięcie eksonu 53 mogą być kandydatami do leczenia produktem Viltepso.

    To zastosowanie uzyskało przyspieszoną akceptację FDA w sierpniu 2020 r. w oparciu o zaobserwowany wzrost produkcji dystrofiny w mięśniach szkieletowych u pacjentów leczonych lekiem Viltepso. Dalsze zatwierdzenie tego stosowania może zależeć od korzyści udowodnionych w badaniach klinicznych.

    Jeśli u Ciebie lub Twojego dziecka występują oznaki lub objawy DMD, lekarz może zlecić proste badanie krwi w celu potwierdzenia diagnozy. Większość pacjentów nie potrzebuje biopsji mięśnia i przechodzi jedynie badanie krwi. Badania genetyczne to osobista decyzja, którą należy omówić z lekarzem. Około 8% pacjentów z DMD ma mutacje w eksonie 53, które mogą reagować na leczenie Viltepso.

    Czy lek Viltepso można podawać w domu?

    Viltepso podaje się raz w tygodniu w postaci wlewu dożylnego. Lek Viltepso może być podawany przez pracownika służby zdrowia w domu pacjenta lub w ośrodku terapeutycznym. Napar trwa około 60 minut. Dawkę ustala się na podstawie masy ciała pacjenta.

    Częste działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Viltepso obejmowały infekcje górnych dróg oddechowych, reakcje w miejscu wstrzyknięcia, kaszel i gorączkę. Te działania niepożądane wystąpiły u co najmniej 15 na 100 pacjentów (15% pacjentów). Lekarz będzie monitorował czynność nerek dziecka, ponieważ lek Viltepso może powodować uszkodzenie nerek.

    To nie wszystkie informacje, które musisz wiedzieć o zastrzyku Viltepso (viltolarsen), aby zapewnić bezpieczne i skuteczne stosowanie. Tutaj możesz zapoznać się z pełnymi informacjami o firmie Viltepso i omówić tę kwestię oraz wszelkie pytania ze swoim lekarzem lub innym pracownikiem służby zdrowia.

    Powiązane pytania medyczne

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe