Qual é o mecanismo de ação?

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Pontos-chave

  • O mecanismo de ação de Viltepso é “ocultar” o éxon 53, fazendo com que as células contornem esse éxon e permitindo que os éxons restantes (uma porção de um gene) se encaixem juntos corretamente. Isso permite que o corpo forme uma versão abreviada da proteína distrofina.
  • A injeção de Viltepso (viltolarsen) ajuda o corpo a produzir distrofina, uma proteína encontrada nas células musculares. A distrofina ajuda a fortalecer e proteger os músculos.
  • Viltepso foi aprovado para uso em pacientes que têm uma mutação confirmada no gene DMD que é passível de salto do exon 53. Quando faltam exons, as células não têm as instruções adequadas para produzir distrofina, o que leva a um tipo de dano muscular que causa DMD.

    • A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é causada por uma doença genética. mutação no gene da distrofina que resulta na falta de éxons (uma porção do gene). Pacientes com uma mutação confirmada do gene DMD que é passível de salto do exon 53 podem ser candidatos ao tratamento com Viltepso.

    Este uso recebeu aprovação acelerada da FDA em agosto de 2020 com base em um aumento observado na produção de distrofina no músculo esquelético. em pacientes tratados com Viltepso. A aprovação contínua para este uso pode depender dos benefícios comprovados em um estudo de pesquisa clínica.

    Se você ou seu filho apresentarem sinais ou sintomas de DMD, seu médico poderá solicitar um simples exame de sangue para confirmar o diagnóstico. A maioria dos pacientes não precisa de biópsia muscular e apenas faz exames de sangue. O teste genético é uma decisão pessoal e que você deve discutir com seu médico. Cerca de 8% dos pacientes com DMD apresentam mutações no éxon 53 que podem responder ao tratamento com Viltepso.

    O Viltepso pode ser administrado em casa?

    O Viltepso é administrado por infusão intravenosa (IV) na veia uma vez por semana. Viltepso pode ser administrado por um profissional de saúde em sua casa ou num centro de tratamento. A infusão dura cerca de 60 minutos. A dose é baseada no peso corporal do paciente.

    Os efeitos colaterais comuns do Viltepso incluem infecções do trato respiratório superior, reações no local da injeção, tosse e febre. Estes efeitos secundários ocorreram em pelo menos 15 em cada 100 doentes (15% dos doentes). O seu médico irá monitorar a função renal do seu filho, pois Viltepso pode causar danos renais.

    Essas não são todas as informações que você precisa saber sobre a injeção de Viltepso (viltolarsen) para uso seguro e eficaz. Revise as informações completas do Viltepso aqui e discuta isso e quaisquer dúvidas que você tenha com seu médico ou outro profissional de saúde.

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