Care este mecanismul de acțiune?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com

Puncte cheie

  • Mecanismul de acțiune al lui Viltepso este „ascunderea” exonului 53, determinând celulele să ocolească acest exon și permițând exonilor rămași (o porțiune a unei gene) să se potrivească împreună în mod corespunzător. Acest lucru permite organismului să formeze o versiune scurtată a proteinei distrofină.
  • Injecția cu Viltepso (viltolarsen) ajută organismul să producă distrofină, o proteină care se găsește în celulele musculare. Distrofina ajută la întărirea și protejarea mușchilor.
  • Viltepso este aprobat pentru a fi utilizat la pacienții care au o mutație confirmată a genei DMD care este susceptibilă de omitere a exonului 53. Atunci când exonii lipsesc, celulele nu au instrucțiunile adecvate pentru a produce distrofină, ceea ce duce la un tip de leziuni musculare care cauzează DMD.

    • Distrofia musculară Duchenne (DMD) este cauzată de o genetică. mutație la gena distrofinei care are ca rezultat lipsa exonilor (o porțiune a genei). Pacienții cu o mutație confirmată a genei DMD care este susceptibilă de omitere a exonului 53 ar putea fi candidați pentru tratamentul Viltepso.

    Această utilizare a primit aprobarea accelerată a FDA în august 2020, pe baza unei creșteri a producției de distrofină în mușchiul scheletic observată. la pacienţii trataţi cu Viltepso. Continuarea aprobării pentru această utilizare poate depinde de beneficiile dovedite într-un studiu de cercetare clinică.

    Dacă dumneavoastră sau copilul dumneavoastră aveți semne sau simptome de DMD, medicul dumneavoastră poate comanda un simplu test de sânge pentru a confirma diagnosticul. Majoritatea pacienților nu au nevoie de biopsie musculară și sunt supuși doar analizelor de sânge. Testarea genetică este o decizie personală și una pe care ar trebui să o discutați cu medicul dumneavoastră. Aproximativ 8% dintre pacienții cu DMD au mutații ale exonului 53 care pot răspunde la tratamentul cu Viltepso.

    Se poate administra Viltepso la domiciliu?

    Viltepso se administrează sub formă de perfuzie intravenoasă (IV) într-o venă o dată pe săptămână. Viltepso poate fi administrat de un profesionist din domeniul sănătății la domiciliul dumneavoastră sau la un centru de tratament. Infuzia durează aproximativ 60 de minute. Doza se bazează pe greutatea corporală a pacientului.

    Reacțiile adverse frecvente asociate cu Viltepso au inclus infecții ale tractului respirator superior, reacții la locul injectării, tuse și febră. Aceste reacții adverse au apărut la cel puțin 15 din 100 de pacienți (15% dintre pacienți). Medicul dumneavoastră va monitoriza funcția renală a copilului dumneavoastră, deoarece Viltepso poate provoca leziuni renale.

    Aceasta nu este toate informațiile pe care trebuie să le știți despre injectarea Viltepso (viltolarsen) pentru o utilizare sigură și eficientă. Consultați informațiile complete despre Viltepso aici și discutați acest lucru și orice întrebări pe care le aveți cu medicul dumneavoastră sau alt furnizor de servicii medicale.

    Întrebări medicale conexe

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare