Каков механизм действия?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com

Ключевые моменты

  • Механизм действия Вильтепсо заключается в том, чтобы «спрятать» экзон 53, заставляя клетки обходить этот экзон и позволяя остальным экзонам (части гена) соответствовать вместе как следует. Это позволяет организму образовывать укороченную версию белка дистрофина.
  • Инъекция вилтепсо (вилтоларсена) помогает организму вырабатывать дистрофин, белок, обнаруженный в мышечных клетках. Дистрофин помогает укрепить и защитить мышцы.
  • Вилтепсо одобрен для применения у пациентов с подтвержденной мутацией гена МДД, поддающейся пропуску экзона 53. Когда экзоны отсутствуют, клетки не имеют надлежащих инструкций по выработке дистрофина, что приводит к типу повреждения мышц, вызывающему МДД.

    • Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) вызывается генетическим заболеванием. мутация гена дистрофина, приводящая к отсутствию экзонов (части гена). Пациенты с подтвержденной мутацией гена МДД, поддающейся пропуску экзона 53, могут быть кандидатами на лечение Вилтепсо.

    Это применение получило ускоренное одобрение FDA в августе 2020 года на основании наблюдаемого увеличения выработки дистрофина в скелетных мышцах. у пациентов, получавших Вилтепсо. Дальнейшее одобрение такого использования может зависеть от преимуществ, доказанных в ходе клинических исследований.

    Если у вас или вашего ребенка есть признаки или симптомы МДД, ваш врач может назначить простой анализ крови для подтверждения диагноза. Большинству пациентов не требуется биопсия мышц, и им достаточно сдать анализ крови. Генетическое тестирование — это личное решение, которое вам следует обсудить со своим врачом. Около 8% пациентов с МДД имеют мутации экзона 53, которые могут быть чувствительны к лечению Вилтепсо.

    Можно ли вводить Вилтепсо дома?

    Вилтепсо вводят внутривенно (в/в) в вену один раз в неделю. Вилтепсо может дать медицинский работник у вас дома или в лечебном центре. Инфузия длится около 60 минут. Доза зависит от массы тела пациента.

    Обычные побочные эффекты Вилтепсо включали инфекции верхних дыхательных путей, реакции в месте инъекции, кашель и лихорадку. Эти побочные эффекты возникали как минимум у 15 из каждых 100 пациентов (15% пациентов). Ваш врач будет контролировать функцию почек вашего ребенка, поскольку Вилтепсо может вызвать повреждение почек.

    Это еще не вся информация, которую вам нужно знать об инъекциях Вилтепсо (вилтоларсен) для безопасного и эффективного использования. Ознакомьтесь с полной информацией о Вилтепсо здесь и обсудите эту и любые вопросы со своим врачом или другим поставщиком медицинских услуг.

    Сопутствующие медицинские вопросы

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова