Etki mekanizması nedir?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com

Önemli Noktalar

  • Viltepso'nun etki mekanizması ekson 53'ü “gizlemek”, hücrelerin bu eksonu atlamasına neden olmak ve geri kalan ekzonların (bir genin bir kısmı) sığmasına izin vermektir. düzgün bir şekilde birlikte. Bu, vücudun distrofin proteininin kısaltılmış bir versiyonunu oluşturmasına olanak tanır.
  • Viltepso (viltolarsen) enjeksiyonu, vücudun kas hücrelerinde bulunan bir protein olan distrofin yapmasına yardımcı olur. Distrofin kasların güçlendirilmesine ve korunmasına yardımcı olur.
  • Viltepso'nun DMD geninde ekson 53 atlamaya uygun olduğu doğrulanmış mutasyona sahip hastalarda kullanılması onaylanmıştır. Ekzonlar eksik olduğunda, hücreler distrofin yapmak için uygun talimatlara sahip olmaz ve bu da DMD'ye neden olan bir tür kas hasarına yol açar.

    • Duchenne kas distrofisine (DMD) genetik bir nedenden kaynaklanır. Ekzonların (genin bir kısmı) kaybolmasıyla sonuçlanan distrofin genindeki mutasyon. DMD geninde ekson 53 atlamaya uygun doğrulanmış mutasyona sahip hastalar Viltepso tedavisine aday olabilir.

    Bu kullanım, iskelet kasında distrofin üretiminde gözlemlenen artışa dayanarak Ağustos 2020'de FDA hızlandırılmış onayı aldı. Viltepso ile tedavi edilen hastalarda. Bu kullanımın onaylanmasının devam etmesi, bir klinik araştırma çalışmasında kanıtlanmış faydalara bağlı olabilir.

    Sizde veya çocuğunuzda DMD belirti veya semptomları varsa, doktorunuz tanıyı doğrulamak için basit bir kan testi isteyebilir. Çoğu hastada kas biyopsisine gerek yoktur ve yalnızca kan testi yapılır. Genetik test kişisel bir karardır ve doktorunuzla görüşmeniz gereken bir karardır. DMD'li hastaların yaklaşık %8'inde Viltepso tedavisine yanıt verebilecek 53 ekzon mutasyonu vardır.

    Viltepso evde verilebilir mi?

    Viltepso haftada bir kez damar içine intravenöz (IV) infüzyon şeklinde verilir. Viltepso, evinizde veya bir tedavi merkezinde bir sağlık uzmanı tarafından verilebilir. İnfüzyon yaklaşık 60 dakika sürer. Doz, hastanın vücut ağırlığına göre belirlenir.

    Viltepso'nun yaygın yan etkileri arasında üst solunum yolu enfeksiyonları, enjeksiyon bölgesi reaksiyonları, öksürük ve ateş yer alıyordu. Bu yan etkiler her 100 hastanın en az 15'inde (hastaların %15'i) ortaya çıkmıştır. Viltepso böbrek hasarına neden olabileceğinden doktorunuz çocuğunuzun böbrek fonksiyonunu izleyecektir.

    Güvenli ve etkili kullanım için Viltepso (viltolarsen) enjeksiyonu hakkında bilmeniz gereken tüm bilgiler bu değildir. Viltepso bilgilerinin tamamını buradan inceleyin ve bu konuyu ve sorularınızı doktorunuzla veya diğer sağlık uzmanınızla görüşün.

    İlgili tıbbi sorular

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler